CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 合作 - CRISPR Therapeutics (CRSP) 和 Vertex Pharmaceuticals 合作推出了第一款近乎治愈镰状细胞病的基因疗法[1] Intellia Therapeutics 的基因编辑干预措施 - Intellia Therapeutics (NTLA) 正在进行临床试验，开发治疗遗传疾病的基因编辑干预措施，可能在2030年前推出三种不同的基因编辑药物[4] Verve Therapeutics 的 VERVE-101 候选药 - Verve Therapeutics (VERV) 的 VERVE-101 候选药正在临床试验中，旨在永久性纠正导致患者LDL-C胆固醇水平危险升高的基因问题[9]