文章核心观点 - Cassava Sciences公司宣布其针对轻度至中度阿尔茨海默病（AD）的Simufilam药物在ReThink-ALZ III期研究中未能达到预设的主要、次要和探索性生物标志物终点，未能显著减少认知或功能下降[1][2] 研究结果 - Simufilam在ADAS-COG12和ADCS-ADL量表评估的认知和功能变化方面，与安慰剂相比没有显著差异[1][3] - 研究中Simufilam继续显示出总体良好的安全性[1][4] - 公司计划在未来的医学会议上展示数据[1] 公司反应 - 公司总裁兼首席执行官Rick Barry表示，尽管采取了谨慎措施招募轻度至中度AD患者，但安慰剂组的认知损失不如其他AD安慰剂对照研究中报告的那样明显[2] - 公司决定终止第二个III期试验ReFocus-ALZ，并停止开放标签扩展研究[2] - 公司将继续审查所有数据并评估下一步行动，计划在未来的医学会议上分享详细结果[7] 财务状况 - 公司首席财务官Eric Schoen表示，Cassava仍专注于股东利益，并致力于提升股东价值，截至2024年第三季度末，公司拥有约1.49亿美元现金及现金等价物[7] 研究设计 - ReThink-ALZ是一项III期试验，旨在评估Simufilam与安慰剂相比的安全性和有效性，涉及美国、加拿大和澳大利亚的75个临床试验点，随机分配了804名轻度或中度AD患者[8] - 主要终点是从基线到双盲治疗期结束时（第52周）的认知和功能变化，通过ADAS-COG12和ADCS-ADL量表评估[8][9] - 次要终点包括几个经过验证的神经精神症状和护理者负担的测量[9] - 安全性通过多种措施评估，包括不良事件监测[10] 药物信息 - Simufilam是一种口服小分子药物，靶向filamin A蛋白，正在评估其作为阿尔茨海默病潜在治疗方法的潜力[11][13] 公司信息 - Cassava Sciences是一家位于德克萨斯州奥斯汀的临床阶段生物技术公司，致力于检测和治疗神经退行性疾病，如阿尔茨海默病[12] - 公司拥有其研究产品候选物及相关技术的独家全球权利，无需向任何第三方支付特许权使用费[13]