公司临床项目相关 - 公司的RETHINK - ALZ 52周3期试验预计在2024年底前公布主要数据 REFOCUS - ALZ预计2025年年中公布主要数据[1][9] - 公司3期项目包含两个全球性研究 目标人群为轻度至中度阿尔茨海默病患者 且生物标志物阳性并符合其他入选标准[2][3] - 3期试验中的RETHINK - ALZ研究药物为100mg片剂 每日两次 对比安慰剂持续52周 REFOCUS - ALZ研究两种剂量50mg和100mg片剂 每日两次 对比安慰剂持续76周 临床站点分布在美国加拿大等多地[4] - 两个3期研究已全部招募患者 RETHINK - ALZ约800名患者 REFOCUS - ALZ约1100名患者 约90%患者来自美国和加拿大 总体退出率RETHINK - ALZ为21% REFOCUS - ALZ为25%[5] - RETHINK - ALZ的LPLV几周前已发生 约635名患者完成 REFOCUS - ALZ至今超550名患者完成 共超1185名完成者[6] - DSMB由独立专家组成 2024年9月会议后建议两项3期研究按计划继续 与之前会议建议一致[7] - 3期研究的共同主要疗效结果为ADAS - Cog12和ADCS - ADL[8] - 所有3期项目疗效数据仍处于盲态 无疗效结果的中期分析计划[9] - 约88%完成3期研究的患者选择进入开放标签扩展研究 至今超1040名患者进入该研究 研究将持续36个月或直到simufilam的新药申请被FDA审查[10] 公司财务相关 - 2024年9月30日 公司现金及现金等价物为1.49亿美元 无债务[11] - 2024年第三季度净亏损2790万美元 每股0.58美元 相比2023年同期净亏损2570万美元 每股0.61美元[11] - 2024年前9个月运营净现金使用5570万美元 2024年下半年运营净现金使用预计4000 - 5000万美元 公司预计2024年底现金及现金等价物在1.17 - 1.27亿美元[11] - 2024年第三季度研发费用1770万美元 相比2023年同期2360万美元有所下降 主要因为3期临床项目患者筛选和招募完成[11] - 2024年第三季度一般和管理费用1290万美元 相比2023年同期430万美元显著增加 主要由于法律相关费用增加等[11] 公司其他相关 - 公司是位于德克萨斯州奥斯汀的临床阶段生物技术公司 使命是检测和治疗神经退行性疾病如阿尔茨海默病[12] - simufilam是一种在研口服小分子候选药物 正在进行两项3期临床试验 公司拥有其全球独家权利[13] - 公司将进行网络直播 时间为11月7日上午8:30[12]