公司财务状况 - 2024年第三季度每股亏损1.01美元低于Zacks共识预期的每股亏损1.33美元较去年同期每股亏损1.41美元有所收窄总营收虽可忽略不计但全部来自补助收入为60万美元远低于Zacks共识预期的640万美元去年同期无营收 [1] - 研发费用同比下降9%至8220万美元因外部可变研发和制造成本降低一般及行政费用本季度同比下降5%至1740万美元合作费用本季度为1120万美元同比下降52% [2] - 截至2024年9月30日公司拥有现金现金等价物可出售证券和应收账款19亿美元较2024年6月30日的20亿美元有所减少 [3] 公司股票表现 - 公司股票今年迄今已下跌19.5%而行业下跌3.8% [3] 公司产品管线及其他进展 - 公司与合作伙伴Vertex的一次性体外基因疗法Casgevy于2023年末2024年初在美国和欧洲获批用于两种血液疾病VRTX在2021年协议条款下领导Casgevy的全球开发和商业化并得到公司支持 [5] - 自10月中旬以来全球已激活超过45个授权治疗中心VRTX在治疗第一名患者后录得200万美元的Casgevy产品收入且在财报电话会议上提到Casgevy推出情况良好 [6] - 除Casgevy外公司正在开发CRISPR候选产品以创建新型CAR - T细胞疗法目前正专注于优先开发下一代CAR - T疗法候选产品CTX112和CTX131分别处于I/II期研究预计CTX131研究的初步数据将于2024年底出炉 [7] - 管理层正在探索这些下一代候选产品在其他适应症中的潜力8月公司宣布已启动两项新临床研究分别评估CTX131用于血液系统恶性肿瘤CTX112用于系统性红斑狼疮还打算评估CTX112在其他自身免疫适应症中的应用 [8] - 管理层也在关注体内候选产品公司正在分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a)的I期临床研究中研究其前两个体内候选产品CTX310和CTX320 [9] - 管理层打算再用两个项目CTX340和CTX450进一步扩展体内产品线已启动这两个候选产品的IND - enabling研究预计2025年下半年开始临床研究 [10] 公司排名及其他股票参考 - 公司目前Zacks排名为2(买入) [11] - 同行业其他排名靠前的股票如Amicus Therapeutics和Biogen目前Zacks排名均为2过去60天Amicus Therapeutics的2024年每股收益预期从21美分升至22美分2025年每股收益预期从50美分升至53美分今年迄今FOLD股票已下跌17.3%过去四个季度中有三个季度盈利超出预期一次未达预期平均惊喜为23.96% [12] - 过去60天Biogen的2024年每股收益预期从16.12美元升至16.36美元2025年每股收益预期从17.09美元升至17.15美元今年迄今BIIB股票已上涨40.9%过去四个季度中有三个季度盈利超出预期一次未达预期平均惊喜为9.99% [13]