关于Motixafortide研究成果 - 单独使用Motixafortide以及与natalizumab联合使用 可能在单个单采周期内收集到镰状细胞病基因治疗所需的大量干细胞[1] - 概念验证研究的数据表明Motixafortide安全且耐受性良好[1] - 该研究的主要研究者称单独使用Motixafortide或与natalizumab联合使用 镰状细胞病患者可能在单个单采周期内动员并收集到批准基因疗法所需的干细胞数量[2] - 公司首席执行官表示 1期研究的初步结果令人鼓舞 表明Motixafortide可能有潜力改善整体治疗过程并让更多镰状细胞病患者获得基因治疗[2] - 在试验中单独使用Motixafortide以及与natalizumab联合使用是安全且耐受性良好的 常见不良事件是短暂的 未发生4级不良事件或血管闭塞事件[3] - 单独使用Motixafortide以及与natalizumab联合使用可使CD34 + HSC向外周血强劲动员[4] - 与plerixafor相比 之前使用plerixafor进行动员的患者单独使用Motixafortide时HSC动员增加2.8倍 联合使用时增加3.2倍[6] 关于镰状细胞病 - 镰状细胞病是全球最常见的遗传病之一 影响全球数百万人 对有色人种的影响尤为严重[7] - 镰状细胞病源于血红蛋白基因突变 导致产生异常形状的红细胞 会阻塞血管[7] - 镰状细胞病的临床表现包括贫血和血管阻塞 可导致急性和慢性疼痛以及多器官系统的组织缺血 最终损害终末器官功能[7] 关于BioLineRx公司 - 是一家处于商业阶段的生物制药公司 在肿瘤学和罕见病领域寻求变革性疗法[8] - 公司的首个获批产品APHEXDA®(Motixafortide)在美国用于多发性骨髓瘤的自体移植干细胞动员[8] - 公司正在推进针对镰状细胞病 胰腺癌和其他实体瘤患者的研究性药物管线[8] - 公司总部位于以色列 在美国有业务 拥有从开发到商业化的端到端专业知识推动创新疗法[8]