文章核心观点 - 公司在第三季度取得了持续进展,包括SYFOVRE需求增长和C3G和IC-MPGN的III期VALIANT研究结果积极[2] - 尽管SYFOVRE净销售额因毛利率调整较高而低于预期,但公司仍专注于扩大地理性萎缩患者覆盖并巩固在该市场的领导地位[2] - 公司拥有两款潜在的重磅产品、一个前景看好的管线以及实现盈利的道路,未来增长前景良好[2] SYFOVRE(pegcetacoplan注射液) - 第三季度SYFOVRE美国净产品收入为1.52亿美元[3] - SYFOVRE商业瓶装需求环比增长约7%[3] - SYFOVRE净销售价格下降,主要由于毛利率调整增加[3] - 公司仍是地理性萎缩市场的领导者,第三季度向医疗机构提供了超过88,500剂SYFOVRE,其中包括约84,500瓶商业产品和4,000瓶样品[3] - 截至2024年9月,估计已有超过420,000剂SYFOVRE注射剂被给药,包括临床试验[3] - 2025年1月1日起,一家大型Medicare Advantage计划将SYFOVRE列为其处方集的唯一优先产品[3] - 公司在欧盟CHMP获得了负面意见,但预计将在2025年初获得英国、瑞士、加拿大和澳大利亚的监管决定[3] EMPAVELI(pegcetacoplan) - 第三季度EMPAVELI美国净产品收入为2,460万美元[4] - 患者依从性保持在97%的高水平[4] 研发进展 - 根据FDA反馈,公司计划于2025年初提交针对C3G和IC-MPGN的pegcetacoplan的补充新药申请,基于VALIANT研究6个月的积极结果[5] - FDA未要求公司等待52周完整数据再提交[5] - 在2024年肾脏周上公布了VALIANT研究的详细结果,显示pegcetacoplan在C3G和原发性IC-MPGN患者中的治疗效果很强[5] - Sobi计划于2025年初向欧洲药品管理局和日本卫生当局提交pegcetacoplan的上市申请[6] - Sobi完成了评估系统性pegcetacoplan在HSCT-TMA患者中疗效和安全性的II期研究的入组,预计2025年中期公布结果[6] - APL-3007(C3沉默的小干扰RNA)I期剂量递增研究预计2025年第一季度公布结果[6] 财务数据 - 第三季度总收入为1.968亿美元,其中SYFOVRE美国净产品收入为1.52亿美元,EMPAVELI美国净产品收入为2,460万美元,以及与Sobi合作的许可和其他收入2,030万美元[8] - 第三季度销售成本为3,360万美元,较上年同期增加,主要由于存货报废和终止PEG最低采购义务产生的费用增加,部分被销售里程碑费用减少所抵消[10] - 第三季度研发费用为8,860万美元,较上年同期增加,主要由于项目相关外部成本和非项目相关外部成本增加,部分被人员相关成本减少所抵消[11] - 第三季度销售及一般管理费用为1.22亿美元,较上年同期下降,主要由于人员相关成本、商业和营销活动、办公费用以及专业和咨询费用的减少[12] - 第三季度净亏损为5,740万美元,较上年同期的1.402亿美元有所改善[12] - 截至2024年9月30日,公司现金及现金等价物为3.969亿美元,预计未来收入和现金将足以支持公司实现正现金流[13]