文章核心观点 - 公司正在开发一种名为donidalorsen的RNA靶向药物,用于预防遗传性血管性水肿(HAE)发作 [1][2][3] - 该药物已获FDA受理新药申请,预计2025年8月21日获批 [1] - 该药物在临床试验中显示出显著和持续的HAE发作率降低,安全性良好 [4][5] - 该药物有望成为公司的第二个独立商业化产品 [3] 公司概况 - 公司是RNA靶向药物的先驱,拥有五款上市药物和丰富的管线 [8] - 公司专注于神经、心血管等领域的创新药物研发 [8] 行业概况 - HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病,涉及反复发作的严重水肿 [2][6] - 目前美国和欧洲约有2万名HAE患者 [6] - 美国医生常采用预防性治疗方法来预防和减轻HAE发作 [6]