文章核心观点 - 该新药pegcetacoplan在治疗C3肾病(C3G)和原发性免疫复合膜性肾小球肾炎(IC-MPGN)方面取得了积极的临床试验结果 [1][2][3][4] - pegcetacoplan显示了显著的肾脏保护作用,包括显著降低蛋白尿、稳定肾小球滤过率(eGFR)、大幅减少C3c沉积等 [2][3] - pegcetacoplan在广泛的患者亚组中(包括青少年、成人、原发性肾脏和移植后肾脏)均显示了一致的疗效 [2][3] - pegcetacoplan的安全性和耐受性良好,没有出现严重的不良反应 [5] - 公司计划于2025年向FDA和EMA提交上市申请 [5] 公司信息 - Apellis Pharmaceuticals是一家全球性生物制药公司,专注于开发针对补体C3的创新疗法 [9] - Apellis与Sobi公司就pegcetacoplan的全球共同开发和商业化权利达成合作 [8] 行业信息 - C3肾病(C3G)和原发性免疫复合膜性肾小球肾炎(IC-MPGN)是罕见且严重的肾脏疾病,约50%的患者在诊断后5-10年内发展为肾衰竭,需要进行肾移植或终生透析 [7] - 目前尚无针对这些疾病根本原因的治疗方法,pegcetacoplan有望成为首个获批的治疗方案 [7] - 这些疾病在美国和欧洲的患病人数估计分别为5,000人和8,000人 [7]