文章核心观点 - 公司将在即将举行的美国肾脏学会(ASN)肾脏周2024大会上发表11篇摘要,包括1篇最新发现 [1][2] - 这些数据展示了FILSPARI®(sparsentan)作为IgA肾病一线治疗药物和与其他疗法联合使用的疗效 [2] - 还将发表一篇关于高风险遗传性局灶节段性肾小球硬化症(gFSGS)患者的研究结果 [2][3] 关于IgA肾病 - IgA肾病是一种罕见的进行性肾脏疾病,是全球最常见的原发性肾小球肾炎,也是导致肾功能衰竭的主要原因之一 [5] - 该病在美国估计影响15万人,在欧洲和日本也很常见 [5] 关于局灶节段性肾小球硬化症(FSGS) - FSGS是一种罕见的蛋白尿性肾脏疾病,在儿童和成人中都有发病,估计在美国有4万多名患者,在欧洲也有类似的患病率 [6] - 该病会导致肾脏逐渐硬化,通常最终会导致肾功能衰竭 [6] - 目前尚无获批用于FSGS治疗的药物 [7] FILSPARI®(sparsentan) - FILSPARI®(sparsentan)获批用于治疗成人IgA肾病患者,以减缓肾功能下降 [8] - 该药物存在肝毒性和胚胎-胎儿毒性风险,需要通过FILSPARI REMS限制性计划进行管理 [9][10][11][12][13][14][15] - 该药物还可能导致低血压、急性肾损伤、高钾血症和液体潴留等不良反应,需要密切监测 [15] - 该药物不应与其他抑制肾素-血管紧张素系统的药物合用,也不应与强效和中等CYP3A抑制剂合用 [17][18]