文章核心观点 - 美国FDA受理了SpringWorks公司的新药申请,并给予优先审评,预计2025年2月28日做出决定 [2] - 欧洲药品管理局也已经受理了SpringWorks公司的上市申请 [2] - 如果获批,mirdametinib将成为治疗成人和儿童NF1-PN的首个获批药物 [2] - 这是SpringWorks公司推进第二款药物上市的重要里程碑 [3] 公司概况 - SpringWorks是一家商业化阶段的生物制药公司,专注于开发和提供针对严重罕见疾病和癌症的创新疗法 [13] - 公司已获批首款产品OGSIVEO®(nirogacestat),用于治疗成人进展性肿瘤性纤维瘤 [13] - 公司还拥有一个多样化的靶向治疗管线,涵盖实体瘤和血液肿瘤,处于从临床前到临床试验晚期的各个阶段 [13] - 公司还与业界和学术界的创新者建立了多项合作关系,以充分发挥其产品组合的潜力,为患者提供更多解决方案 [13] 产品mirdametinib概况 - mirdametinib是一种口服、穿透中枢神经系统的MEK抑制剂,正在开发用于治疗NF1相关的神经纤维瘤和低级别胶质瘤,以及某些转移性实体瘤的联合治疗 [10][11] - FDA和欧盟委员会已经授予mirdametinib孤儿药资格,用于治疗NF1 [12] - FDA还授予mirdametinib用于治疗2岁及以上NF1-PN患者的快速通道资格和罕见儿童疾病资格 [12] 临床试验情况 - 提交申请的数据来自ReNeu III期2b期临床试验,该试验评估了mirdametinib在2岁及以上NF1相关PN患者中的疗效和安全性 [6][7] - 试验结果显示,mirdametinib治疗可以带来显著的客观缓解率,反应深度和持久性良好,同时改善了患者的疼痛和生活质量,安全性可控 [6] NF1-PN疾病概况 - NF1是一种罕见的遗传性疾病,发病率约为2,500人中1例,美国约有10万名NF1患者 [8] - NF1患者终生约有30-50%的风险发展为神经纤维瘤,这些肿瘤可能导致严重的畸形、疼痛和功能障碍,极少数情况下可能致命 [9] - 神经纤维瘤通常在前两个十年内诊断,肿瘤生长模式呈浸润性,手术切除困难,易导致永久性神经损伤和畸形 [9] - MEK抑制剂已经成为治疗NF1-PN的一个验证的治疗类别 [9]