文章核心观点 - FDA已经确认Liquidia公司提交的YUTREPIA新药申请(NDA)修正案是合适的,并且该申请满足联邦食品、药品和化妆品法案的批准要求 [1] - FDA已经给予YUTREPIA临时批准,用于治疗成人肺动脉高压(PAH)和肺间质性肺病相关肺高压(PH-ILD) [2] - 临时批准表明YUTREPIA在质量、安全性和有效性方面已满足所有监管标准,但需要等待竞争产品的监管独占期到期后才能获得最终批准 [2] - Liquidia公司对FDA同时授予United Therapeutics公司Tyvaso DPI三年监管独占期的决定表示失望和不同意,并计划采取行动来挑战这一决定 [3] - YUTREPIA的临时批准是基于INSPIRE III期临床试验的结果,该试验评估了既往未使用过曲美布汀的患者,以及从曲美布汀雾化吸入剂转换到YUTREPIA的患者 [4] - FDA的批准还确认了YUTREPIA的生产、检测和供应链信息符合质量和安全的GMP监管标准 [4] - Liquidia公司致力于满足PAH和PH-ILD患者的未满足需求,并将尽快获得YUTREPIA的最终批准 [5] 行业概况 肺动脉高压(PAH) - PAH是一种罕见的慢性进行性疾病,导致肺动脉硬化和狭窄,可能导致右心衰竭和死亡 [6] - 美国目前估计有45,000名PAH患者被诊断和接受治疗,目前还没有治愈PAH的方法,现有治疗的目标是缓解症状、维持或改善功能分级、延缓疾病进展和改善生活质量 [6] 肺间质性肺病相关肺高压(PH-ILD) - PH-ILD包括多达150种不同的肺部疾病,如间质性肺纤维化、慢性过敏性肺炎、结缔组织病相关ILD和慢性肺纤维化合并肺气肿等 [7] - 美国目前估计有超过60,000名PH-ILD患者,但由于诊断不足和直到2021年3月才有首个获批治疗药物,许多ILD疾病的患者群体规模尚不清楚 [7] YUTREPIA简介 - YUTREPIA是一种吸入式曲美布汀干粉制剂,采用Liquidia公司的PRINT®技术开发,可以制造出尺寸、形状和成分精确一致的药物颗粒,有利于肺部沉积 [8] - YUTREPIA已完成INSPIRE III期临床试验,评估了既往未使用过曲美布汀的PAH患者,以及从曲美布汀雾化吸入剂转换到YUTREPIA的患者 [8][9] - YUTREPIA目前正在ASCENT试验中评估其在PH-ILD患者中的剂量和耐受性 [9] - Liquidia公司除了YUTREPIA,还在开发L606,这是一种曲美布汀缓释制剂,需要使用新一代雾化器给药 [10]