公司新闻 - Gilead Sciences, Inc. (GILD) 宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 seladelpar 加速批准，用于治疗原发性胆管炎 (PBC)，与 ursodeoxycholic acid (UDCA) 联合使用，适用于对 UDCA 反应不足的成人，或作为无法耐受 UDCA 的患者的单药治疗。该药物以品牌名 Livdelzi 获得批准[1] - PBC 是一种罕见的慢性自身免疫性胆管疾病，目前尚无治愈方法。该病影响约 130,000 名美国人，主要是女性，如果不治疗可能导致肝损伤甚至肝衰竭[2] - 加速批准主要基于晚期 RESPONSE 研究的数据，其中 62% 的 Livdelzi 治疗参与者在第 12 个月达到了复合生化反应的主要终点，而接受安慰剂的参与者为 20%[3] - Livdelzi 治疗导致碱性磷酸酶 (ALP) 值正常化，ALP 是预测肝移植和死亡风险的胆汁淤积标志物，在 25% 的试验参与者中在第 12 个月实现正常化[4] - 加速批准基于 ALP 的减少，但尚未证明改善生存或预防肝功能失代偿事件。Livdelzi 的继续批准可能取决于确认性试验中临床效益的验证和描述。Livdelzi 不能用于有或发展为失代偿性肝硬化的患者[5] - seladelpar 通过 2024 年 3 月以 43 亿美元收购 CymaBay Therapeutics Inc. 加入 GILD 的产品组合/管道[6] - Livdelzi 享有美国 PBC 患者的孤儿药指定，并获得 FDA 的突破性疗法指定。seladelpar 也在英国和欧盟进行审查[7] - 确认性 III 期 AFFIRM 研究正在进行中，这是一项随机、安慰剂对照研究，旨在评估 Livdelzi 对因 PBC 导致的代偿性肝硬化患者的临床结果的影响。目前 FDA 批准的 PBC 药物有 UDCA 和 obeticholic acid[8] 公司业绩与市场表现 - Gilead 的股价年初至今下跌了 8.2%，而行业整体下跌了 1.5%。Livdelzi 的批准加强了 GILD 的肝病产品组合。Gilead 上周报告了优于预期的第二季度业绩，并提高了年度盈利指引[8] - 旗舰 HIV 治疗药物 Biktarvy 在主要市场保持其主导地位。肿瘤业务继续表现良好，但 Trodelvy 的管道挫折令人失望。Gilead 正在寻求加强其 HIV 产品组合并同时多样化其产品组合[9] - 最近的 lenacapavir 积极数据预示良好。据 GILD 称，lenacapavir 的每年两次给药可能为 HIV 预防设定新标准，并使 PrEP 能够覆盖更广泛的受益人群[10] - 更好的 HIV 治疗药物的批准应加强 HIV 业务，以应对来自 GSK plc (GSK) 和其他公司的日益激烈的竞争。GSK 在第二季度 HIV 销售额增长了 13%，主要由 Dovato 和 Juluca 等药物的强劲患者需求以及长效药物（Cabenuva 和 Apretude）推动[11][12]