公司动态 - 公司宣布启动Efruxifermin (EFX)的第三阶段SYNCHRONY Outcomes试验，针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)引起的代偿性肝硬化(F4)患者[1] - 公司在2024年欧洲肝脏研究协会(EASL)大会上展示了EFX的海报和最新口头报告[1] - 公司任命Scott Gangloff为首席技术官，加强领导团队[1] 临床试验进展 - 公司启动了SYNCHRONY计划的第三阶段临床试验，包括三个全球随机双盲安慰剂对照试验，旨在支持EFX用于治疗MASH引起的代偿性肝硬化和早期肝硬化MASH的上市申请[4] - SYNCHRONY Outcomes试验招募代偿性肝硬化(F4)患者，评估EFX 50mg每周注射的效果，主要终点是96周治疗后纤维化减退且MASH未恶化[4] - SYNCHRONY Histology试验招募早期肝硬化MASH(F2-F3)患者，评估EFX 28mg和50mg的效果，主要终点是52周治疗后纤维化改善和MASH/NASH的解决[4] - SYNCHRONY Real-World试验招募MASH或MASLD患者，评估EFX 50mg的安全性和耐受性[4] 财务更新 - 截至2024年6月30日，公司持有现金、现金等价物及短期和长期市场证券共计8.483亿美元[9] - 公司预计现有资金足以支持SYNCHRONY Histology和Real-World研究的主要终点读出，以及当前运营计划至2027年下半年[9] - 2024年第二季度研发费用为5530万美元，较2023年同期增长97.5%，主要由于多个临床试验的完成和启动，以及临床供应品的生产[9] - 2024年第二季度总运营费用为6570万美元，较2023年同期增长84.5%，包括研发和行政费用的增加[9] 产品介绍 - Efruxifermin (EFX)是公司的主要候选产品，用于治疗MASH，是一种Fc-FGF21融合蛋白，旨在模拟天然FGF21的生物活性，改善肝脏脂肪和炎症，逆转纤维化，增加胰岛素敏感性和改善脂质代谢[10][11] 行业背景 - 代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)是一种严重的MASLD形式，估计影响超过1700万美国人，其特点是肝脏脂肪过量积累，导致肝细胞损伤、炎症和纤维化，可能进展为肝硬化、肝衰竭、癌症和死亡[12]