公司产品管线 - 公司主要药物nirogacestat是一种γ -分泌酶抑制剂2023年11月下旬获批用于治疗硬纤维瘤 硬纤维瘤虽为良性但可导致并发症 该药物是首个改善此类肿瘤患者预后的全身疗法 欧洲监管机构的MAA正在审查中 此外该药物还在其他恶性肿瘤中继续研究 卵巢颗粒细胞瘤复发性2期试验预计2024年晚些时候公布结果[3] - 公司另一种后期药物mirdametinib是一种MEK抑制剂 在NF1相关丛状神经纤维瘤患者的2b期开放标签研究中进行评估 2024年ASCO更新研究继续证实其活性 已向FDA完成新药申请 尚未确定PDUFA日期 公司预计2025年可能获批 还在继续研究儿童低级别胶质瘤[3] 公司财务状况 - 据2024年第二季度美国证券交易委员会文件 公司持有7990万美元现金及等价物 3.04亿美元可出售证券 1.38亿美元长期可出售证券[4] - 在产品推出后的第一个完整季度 公司从nirogacestat销售中获得4020万美元产品收入 另有1950万美元合作收入 本季度总运营费用达1.047亿美元 扣除利息和股权损失后 净亏损3990万美元 净亏损较上次报道几乎减半 按此现金消耗率 公司目前的现金跑道为13 - 14个季度[4] 公司优势与风险 - 优势在于首个药物获批后首个季度收入可观 超过4000万美元的收入对罕见病适应症来说是个好兆头 表明公司能在nirogacestat项目上有所建树[5] - 优势还在于接近直线式的进一步药物获批路径 公司有望在欧洲获批nirogacestat 且mirdametinib有望在未来一两年内获批 还有其他早期临床项目在进行[5] - 风险在于无法保证销售快速扩张 虽然首个季度销售强劲 但无法得知公司能将nirogacestat市场渗透率提高多少 距离收支平衡还有很长的路 也不清楚何时或是否能实现收支平衡[5] 公司总体情况 - 到目前为止 公司在商业方面执行出色 并继续构建产品组合 之前认为公司估值过高 现在股价涨落回接近首次报道时的水平[6] - 现在看到公司构建罕见病公司理念的能力 看起来有盈利的可能 有临床催化因素和一系列有潜力的药物 观点迅速改善 鉴于这些销售情况 公司似乎具备市场增值的条件 根据现有财务数据 会考虑买入[6]