文章核心观点 - 公司在thalassemia和儿童PK缺乏症领域取得重大进展,分别完成了ENERGIZE-T和ACTIVATE-KidsT III期临床试验 [1][3][6] - 公司与Royalty Pharma签署了9.05亿美元的vorasidenib版权交易协议,预计在FDA批准后将获得11亿美元总收益 [2][6] - 公司PYRUKYND®在Q2实现了8.6百万美元的净销售收入,患者人数持续增加 [4][7] - 公司现金、现金等价物和有价证券余额为6.453亿美元,有望为潜在的PYRUKYND®在地中海贫血和镰状细胞病的上市做好准备 [12] 分组1: 临床试验进展 - 完成了ENERGIZE-T III期临床试验,达到了主要和所有关键次要终点 [1][7] - 在欧洲血液学会2024年会上报告了ENERGIZE III期临床试验的积极结果 [7] - 完成了ACTIVATE-KidsT III期临床试验的患者入组,并公布了积极的初步结果 [3][7] - 计划在2025年公布ACTIVATE-Kids III期临床试验的结果 [7] 分组2: 商业化和财务表现 - PYRUKYND®在Q2的净销售收入为8.6百万美元,较上年同期增长28% [4][7] - 截至2024年6月30日,公司现金、现金等价物和有价证券余额为6.453亿美元 [12] - 公司与NewBridge Pharmaceuticals签署了分销协议,将在海湾合作委员会地区推广PYRUKYND® [7] - 公司预计现金、现金等价物和有价证券将为PYRUKYND®在地中海贫血和镰状细胞病的潜在上市提供资金支持 [12] 分组3: 公司发展战略 - 计划在2024年底前,基于ENERGIZE和ENERGIZE-T研究的结果,向FDA提交PYRUKYND®用于治疗所有类型地中海贫血的补充新药申请 [1][6][7] - 计划在2024年底前完成RISE UP III期临床试验的患者入组,用于评估PYRUKYND®治疗镰状细胞病 [7] - 计划在2024年中期启动AG-946用于治疗低危骨髓增生异常综合征的II期b期临床试验 [7] - 预计Servier的vorasidenib用于治疗IDH突变弥漫性胶质瘤将在2024年8月20日获得FDA批准 [7]