文章核心观点 - 公司在thalassemia和儿童PK缺乏症领域取得重大进展,包括完成ENERGIZE-T和ACTIVATE-KidsT临床试验,并计划在2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[1][2][3][6] - 公司与Royalty Pharma签署了9.05亿美元的收购协议,出售vorasidenib的版权收益权,预计将获得总计11亿美元的付款[2] - 公司PYRUKYND®在第二季度的净收入为860万美元,患者人数持续增加,现金储备充足,为未来发展奠定了基础[4][7][12] 根据目录分别总结 PYRUKYND®收入和患者情况 - PYRUKYND®第二季度净收入860万美元,环比增长5%,主要由于患者需求增加[7] - 完成处方登记的独特患者总数达201人,较第一季度增加7% - 正在接受PYRUKYND®治疗的患者总数为128人,较第一季度增加7%[7] thalassemia临床试验进展 - 完成ENERGIZE-T III期临床试验,达到主要和所有关键次要终点[7] - 在欧洲血液学会2024年会议上,公布了ENERGIZE III期临床试验的阳性结果[7] - 计划在2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[7] 儿童PK缺乏症临床试验进展 - 完成ACTIVATE-KidsT III期临床试验,公布了初步结果,将在未来医学会议上进行更详细分析[7] - 完成ACTIVATE-Kids III期临床试验的患者入组,预计2025年公布初步结果[7] 公司发展动态 - 与Royalty Pharma签署9.05亿美元的收购协议,出售vorasidenib的版权收益权,预计将获得总计11亿美元的付款[2] - 与NewBridge Pharmaceuticals签署分销协议,在海湾合作委员会地区推广PYRUKYND®[7] 未来重点里程碑 - 2024年底前向FDA提交thalassemia适应症的补充新药申请[7] - 2024年底前完成RISE UP III期临床试验的患者入组[7] - 2024年中期开始AG-946 II期临床试验[7] - 预计2024年8月20日vorasidenib获FDA批准[7]