文章核心观点 - 急性淋巴细胞白血病(ALL)占美国白血病病例的10%,进展迅速,如果不治疗通常在几周或几个月内死亡 [1][3] - 对于不适合接受造血干细胞移植或在CD19靶向CAR T细胞治疗和/或造血干细胞移植后复发的ALL患者,迫切需要开发新的治疗方法 [4] - 美国FDA授予UCART22孤儿药物和罕见儿童疾病指定地位,这是开发可随时供所有患者使用的异基因CAR T产品的重要一步 [2][4] 公司概况 - Cellectis是一家临床阶段生物技术公司,利用其开创性的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法 [8] - Cellectis采用异基因方法进行CAR-T免疫治疗,开创了现成和随时可用的基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者的概念 [8] - Cellectis拥有24年以上的基因编辑经验和专业知识,正在利用TALEN基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发改变生命的产品候选药物 [8] UCART22项目进展 - UCART22是一种针对CD22的异基因CAR T细胞产品候选药物,正在BALLI-01 I/II期临床试验中评估 [5] - 2023年12月在美国血液学会上公布的最新临床数据显示,UCART22-P2(由Cellectis完全制造)的疗效更佳,Dose Level 2的初步反应率为67%,优于Dose Level 3的UCART22-P1(由外部CDMO制造)的50%反应率 [6] - Cellectis预计将在2024年底前提供BALLI-01试验进展的更新信息 [6] 监管进展 - FDA授予UCART22孤儿药物和罕见儿童疾病指定地位,这可能有助于加快开发、批准和商业化治疗药物的进程,并有机会获得罕见儿童疾病优先审评券 [7]