文章核心观点 - 公司宣布其针对罕见疾病"蛛网膜下腔出血"(aSAH)的新药GTX-104的关键III期临床试验STRIVE-ON已完成50%的患者入组 [1][2] - GTX-104是一种新型的静脉注射剂型,相比口服尼莫地平可以更好地管理aSAH患者的低血压等并发症 [4][5] - 公司预计将于2024年底至2025年初完成100例患者的入组,并于2025年上半年向FDA提交新药申请 [2] - aSAH是一种罕见且危及生命的疾病,每年在美国约有5万例,在欧盟和中国分别约6万例和15万例 [3] - 公司表示GTX-104有望为aSAH患者带来更好的治疗选择 [6] 根据目录分别总结 公司概况 - Acasti是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,专注于罕见和孤儿疾病的药物研发 [6] - 公司的创新给药技术有望提高现有药物的性能,如更快的起效、更高的疗效、更少的副作用等 [6] - GTX-104是公司的主要临床候选药物,已获得FDA的孤儿药资格认定,享有7年的市场独占期 [6] GTX-104概况 - GTX-104是一种新型的静脉注射剂型尼莫地平,用于治疗aSAH [4] - 与口服尼莫地平相比,GTX-104可以更好地管理aSAH患者的低血压等并发症 [5] - GTX-104在150多名健康受试者中表现良好,药代动力学的个体间和个体内差异明显降低 [5] - 公司估计GTX-104在美国的潜在市场规模约为3亿美元 [5] 临床试验进展 - 公司的关键III期临床试验STRIVE-ON已完成50%的患者入组 [1][2] - 该试验计划入组100例aSAH患者,比较GTX-104与口服尼莫地平的安全性 [1] - 公司预计将于2024年底至2025年初完成全部患者入组,并于2025年上半年向FDA提交新药申请 [2]