文章核心观点 - 公司的C1q靶向免疫治疗药物ANX005在治疗重症格林-巴利综合征(GBS)的III期临床试验中取得积极成果 [1][2][3] - ANX005能够快速抑制神经炎症,显著改善多个终点指标,使患者恢复更快更完全 [2][3] - 与安慰剂相比,ANX005治疗组有更多患者在26周内恢复到正常/治疗前健康状态 [3] - 对于具有北美和欧洲基线特征的患者,ANX005的治疗效果更加显著 [4][5] - ANX005单次输注总体耐受性良好,安全性与安慰剂相似 [3][6] - 这些结果证实了ANX005作为首个针对性免疫治疗GBS的潜力 [3][6] 根据目录分别总结 GBS-Disability Scale (GBS-DS) - 第8周时,ANX005组患者处于更好健康状态的可能性是安慰剂组的2.41倍 [3] - 第1周时,ANX005组患者处于更好健康状态的可能性是安慰剂组的7.22倍 [3] - 第4周时,ANX005组患者处于更好健康状态的可能性是安慰剂组的2.49倍 [3] - 第26周时,ANX005组有2.5倍更多患者完全恢复到正常/治疗前健康状态 [3] - 第8周时,ANX005组有2倍更多患者改善3分或以上 [3] - 第8周时,ANX005组有2.5倍更多患者能够跑步或更好 [3] 功能指标 - ANX005组患者较安慰剂组提前31天开始行走 [3] - ANX005组患者较安慰剂组提前28天脱离呼吸机 [3] 具有北美和欧洲基线特征的患者 - 第1周时,ANX005组患者肌力改善8.8分 [4][5] - 第8周时,ANX005组患者处于更好健康状态的可能性是安慰剂组的3倍 [5]