财务状况 - CRISPR Therapeutics在2024年第一季度的现金、现金等价物和可市场证券为21.08亿美元，较2023年底的16.957亿美元增加[19] - CRISPR Therapeutics AG总收入为504,000美元，较去年同期减少99.5%[38] - 现金及现金等价物为707,427,000美元，较上一季度增加81.6%[38] 研发进展 - CASGEVY™已在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯和巴林获得批准，用于治疗镰状细胞病和依赖输血的β地中海贫血[2] - CRISPR Therapeutics正在进行CTX112™和CTX131™的临床试验，分别针对CD19和CD70，跨多个适应症[6] - CTX310™和CTX320™是CRISPR Therapeutics的两个在进行中的临床试验，分别针对ANGPTL3和Lp(a)，与心血管疾病相关[10] - CTX211™是CRISPR Therapeutics用于治疗1型糖尿病的干细胞衍生治疗方案，目前正在进行I期临床试验[15] - CRISPR Therapeutics与Vertex合作开发CASGEVY™，Vertex负责全球开发、制造和商业化，与CRISPR Therapeutics分享成本和利润[25] - CTX112是CRISPR Therapeutics的下一代全基因组CAR T产品候选药物，针对CD19，正在进行临床试验[26] - CTX131是CRISPR Therapeutics的下一代全基因组CAR T产品候选药物，针对CD70，正在进行临床试验[27] 费用情况 - 研发费用为2024年第一季度的7620万美元，较2023年同期的9990万美元减少[20] - 研发支出为76,172,000美元，较去年同期减少23.8%[38] 盈亏情况 - CRISPR Therapeutics的净亏损为2024年第一季度的1.166亿美元，较2023年同期的5.31亿美元增加[23] - 总净亏损为116,591,000美元，较去年同期增加119.7%[38]