公司财务状况 - 公司负债总额为1730万美元[168] - 若未能获得FDA对cytisinicline的NDA接受通信，债务到期日将为2024年8月1日[169] - 公司的债务协议中包含了习惯性的肯定和限制性契约[172] - 公司目前没有从产品销售中产生任何收入，未来也可能无法盈利[175] 产品开发与监管 - 公司计划向FDA提交cytisinicline的NDA，但无法保证临床试验数据最终支持NDA提交或FDA会批准cytisinicline的上市[189] - FDA可能要求额外的临床和/或非临床研究以支持将cytisinicline用于治疗成年人戒烟的NDA申请和批准[193] - 未来可能会出现严重的负面后果，如果未能获得市场批准来销售我们的产品候选药物[194] - 我们的产品候选药物的发展取决于从美国以外有限地点种植的树木和其他植物中获得足够数量的cytisinicline[195] - 我们目前从Sopharma独家供应商处获得cytisinicline，但如果无法继续获得足够数量的cytisinicline，我们的业务将受到不利影响[196] - 早期cytisinicline临床试验的结果不一定能预测未来的结果，任何将cytisinicline推进临床试验的进展可能不会取得有利结果或获得监管批准[197] - 即使我们的临床试验按计划完成，也不能确定其结果是否与早期cytisinicline临床试验的结果一致[198] - 临床开发费用昂贵，耗时长，存在重大风险，我们无法保证任何临床试验，包括计划中的ORCA-OL试验，将按计划进行或按时完成[199] - 任何无法成功完成临床开发并获得cytisinicline的监管批准可能会给我们带来额外成本或损害我们产生收入的能力[200] - 即使ORCA-OL试验按计划完成，也不能确定其长期安全性结果是否与早期cytisinicline临床试验的结果一致[203] - 公司可能会因为有限的财务和人力资源而放弃或延迟追求一些具有更大商业潜力的项目或产品候选者[223] - 如果公司未能在美国和/或其他国家获得必要的监管批准，将无法销售cytisinicline[224] - 公司需要获得FDA批准才能在美国销售cytisinicline，并需要获得外国司法管辖区类似监管机构的批准[225] - 我们无法预测我们的临床试验是否会证明cytisinicline的安全性和有效性，或者任何临床试验的结果是否足以进入下一阶段的开发或获得FDA批准[226] - FDA在产品批准过程中拥有相当大的自由裁量权[226] - 我们可能永远无法获得cytisinicline的监管批准[227] - 即使我们获得cytisinicline的监管批准，我们仍将受到与销售和分销cytisinicline相关的持续监管要求的影响[228] 生产与供应链 - 公司依赖第三方制造商生产细胞嘧啶，如果制造商未能获得政府监管机构的批准、未能提供足够数量的产品或未能以可接受的质量水平或价格提供产品，公司的商业化可能会受阻、延迟或减少利润[doc id='267'] - 公司目前没有内部基础设施或能力来制造临床用品，依赖Sopharma等第三方制造商，可能会遇到技术困难或延迟[doc id='268'] - 公司依赖第三方合同制造组织(CMO)包装临床试验中使用的细胞嘧啶，如果CMO未能及时交付所需的供应品，公司的临床研究可能会受到重大延迟[doc id='273'] 知识产权保护 - 公司可能会面临第三方对专利权的侵权索赔，这可能会导致巨额损失和专利权被剥夺[339] - 公司打算依靠专利权保护产品候选药物的某些方面，如果无法从这种途径获得或维持充分的专有地位，可能无法有效竞争[340] - 公司可能会受到员工、顾问或独立承包商错误使用或披露第三方机密信息的索赔[350] - 公司将能够通过有效的专利或商业秘密保护技术免受第三方未经授权使用[355] - 公司可能无法确保其专有权利的保护，专利具有有限的寿命并最终会到期[353]