公司战略与竞争环境 - 公司计划通过与合作伙伴合作或独自在美国和其他地区进行产品候选人的商业化[108] - 公司依赖于CMOs进行药物物质和药物制品的生产[109] - 公司面临着来自主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司等竞争对手的激烈竞争[110] - 公司的潜在竞争对手包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并建立合作关系的公共和私人研究机构[113] 法规与监管 - 美国FDA对生物制品进行监管，要求在产品开发过程、批准过程或市场后遵守适用的美国要求[114] - 未来产品候选人必须通过BLA流程获得FDA批准，才能在美国合法上市[116] - 临床试验涉及在符合GCP的情况下，由合格的调查员监督下向人类受试者施用调查产品[128] - 公司必须在符合cGMP要求的情况下，最终确定商业数量的产品生产过程[134] - BLA提交后，FDA的目标是在接受申请后的十个月内审查标准申请，或者如果申请符合优先审查条件，则在接受申请后的六个月内审查[136] - 快速通道计划旨在加快审查符合某些标准的新产品，如治疗严重或危及生命的疾病或病况，并展示对该疾病或病况的未满足医疗需求的潜力[137] - 产品可能获得突破性疗法指定，以加快其开发和审查[137] - 产品可能符合优先审查条件，如果有望在治疗、诊断或预防严重疾病或病况方面提供显著改进[138] - 孤儿药品指定根据孤儿药品法案，FDA可能授予孤儿指定给意图治疗罕见疾病或病况的药物或生物制品[139] - FDA对生物制品的营销、标签、广告和推广进行严格监管，公司只能提出FDA批准的安全性和功效、纯度和效力方面的声明[145] - 美国以外的政府监管对公司的产品候选人的商业化具有重要影响[149] - 欧盟药品开发受到严格的监管控制[150] - 欧盟成员国对临床试验的批准存在显著差异[151] - 欧洲经济区的药品只有在获得营销授权后才能上市[153] - 美国的医疗保健法律和合规要求对公司的研究、制造、销售等活动施加额外监管[156] - 美国的反腐败法案禁止向外国官员提供任何有价值的支付或福利[163] 市场风险与财务状况 - 公司可能会面临违反法律或内部政策的指控，导致巨额法律费用和管理注意力分散[165] - 公司获得的产品候选人的覆盖范围和报销状态存在重大不确定性[166] - 第三方支付者可能会限制特定药品的覆盖范围，从而影响公司产品的销售[167] - 第三方支付者对药品价格提出挑战，审查医疗产品和服务的医疗必要性和成本效益[168] - 美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经实施了一些改革提案，以改变医疗系统[169] - 美国医疗改革法案（ACA）实质性改变了美国政府和私人保险公司的医疗保健融资方式[170] - 公司拥有72名员工，其中27人持有博士或医学博士学位，59人从事研发活动[172] - 公司的主要执行办公室位于加利福尼亚州南旧金山[173] - 公司的年度报告、季度报告、8-K报告等均向美国证券交易委员会（SEC）提交[174] - 公司的主要市场风险是利率敏感性[405] - 公司持有218.1万美元的现金、现金等价物和投资[406] - 公司的借款利率为浮动利率，每年为1个月期SOFR利率和2.33%加6.25%中的较高者[406] - 公司的外汇风险主要来自与外币计价的合同，目前外汇交易的损益对公司的财务报表影响不大[410]