研发项目进展 - Edgewise Therapeutics的EDG-5506在Becker肌肉营养不良症患者中的全球关键研究GRAND CANYON已经开始，预计将在2024年第四季度公布CANYON数据[4] - Edgewise Therapeutics的EDG-5506在Duchenne肌肉营养不良症患儿中的LYNX试验正在进行中，预计将在2024年第二季度报告3个月的剂量范围数据[9] - Edgewise Therapeutics的EDG-5506在先前接受基因治疗的Duchenne患儿中的FOX试验预计将于2024年初开始[10] - Edgewise Therapeutics的EDG-7500是一种心脏肌肉调节剂，目前正在进行第一阶段试验，预计将在2024年第三季度报告健康志愿者的数据[14] 财务状况 - Edgewise Therapeutics在2023年第四季度和全年财务报告中显示，现金余额约为3.184亿美元[17] - Edgewise Therapeutics在2024年1月完成的公开发行中获得了约2.32亿美元的净收益[2] - Edgewise Therapeutics的研发费用在2023年第四季度为2,770万美元，主要受到临床试验费用增加的影响[18] 其他 - Edgewise Therapeutics获得了美国FDA的Fast Track、孤儿药物和罕见儿科疾病认定，用于治疗Duchenne和Becker[12] - Edgewise Therapeutics在2023年12月推出了专门针对Becker社区的教育网站，旨在帮助患者和照护者更好地了解疾病[15] - Edgewise Therapeutics在2023年10月参与了心血管临床试验会议，并在HCM协会年度患者会议上发表演讲[16]