业绩总结 - CRISPR Therapeutics AG总收入为371,206,000美元[36] - 净收入为2023年第四季度的8,930万美元，较2022年第四季度的亏损1.106亿美元[22] - 研发费用为2023年第四季度的9510万美元，较2022年第四季度的10360万美元减少了1,050万美元[20] - 研发费用为2023年第四季度的9510万美元，较2022年第四季度的10360万美元减少了1,050万美元[20] - 合作费用净额为2023年第四季度的2,000万美元，较2022年第四季度的680万美元增加了13,200万美元[21] 用户数据 - CASGEVY™已在美国、欧盟、英国、巴林和沙特阿拉伯（KSA）获得批准，用于治疗镰状细胞病（SCD）或依赖输血的β地中海贫血（TDT）患者[2] - CTX112是一种下一代的全权所有的异基因CAR T产品候选药物，针对CD19，正在进行临床试验，旨在评估该产品候选药物在接受至少两种先前治疗的成人复发性或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和有效性[25] - CTX131是一种下一代的全权所有的异基因CAR T产品候选药物，针对CD70，正在进行临床试验，旨在评估该产品候选药物在成人复发性或难治性实体瘤患者中的安全性和有效性[26] 未来展望 - CRISPR Therapeutics计划在2024年上半年对CTX112进行系统性红斑狼疮（SLE）的临床试验，并有扩展到其他自身免疫疾病的潜力[10] - CRISPR Therapeutics计划在2024年上半年对CTX131进行血液恶性肿瘤的第一阶段试验[11] - 我们的主要研究中的体内项目CTX310和CTX320，分别针对血管生成素相关蛋白3（ANGPTL3）和脂蛋白(a)（Lp(a)），我们已经启动了两项一期临床试验[28] 新产品和新技术研发 - CRISPR Therapeutics在2023年获得了CASGEVY™在美国、欧盟、英国、沙特阿拉伯王国和巴林的批准[1] - CTX112是一种下一代的全权所有的异基因CAR T产品候选药物，针对CD19，正在进行临床试验，旨在评估该产品候选药物在接受至少两种先前治疗的成人复发性或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性和有效性[25] - CTX131是一种下一代的全权所有的异基因CAR T产品候选药物，针对CD70，正在进行临床试验，旨在评估该产品候选药物在成人复发性或难治性实体瘤患者中的安全性和有效性[26] 市场扩张和并购 - CRISPR Therapeutics的当前现金头寸超过21亿美元，通过注册直接发行筹集了2.8亿美元，加强了资产负债表[1]