公司业务及项目 - 公司是一家专注于开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的领先公司[272] - 公司的最先进项目CASGEVY已在美国和其他国家获得批准，用于治疗严重的镰状细胞病或地中海贫血等血红蛋白病[273] - 公司正在推进多个下一代基因编辑细胞疗法项目，包括用于治疗血液和实体肿瘤癌症以及自身免疫疾病的异基因CAR T细胞疗法项目[274] - 公司正在开发利用体内基因编辑技术治疗心血管疾病的项目[275] - 公司正在推进多个针对1型糖尿病的基因编辑干细胞疗法项目[276] - 公司的CRISPR-X团队致力于开发下一代编辑技术，以实现整个基因的修正和插入[284] - 公司已建立了领先的体内基因编辑平台，并正在快速推进广泛的体内项目组合[281] 财务状况 - 自公司成立以来，主要通过私募股份、普通股发行、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议支付等方式融资[288] - 截至2023年12月31日，公司尚未通过产品销售产生任何收入，但与Vertex的合作协议带来了合作收入[288] - 预计研发成本将在可预见的未来继续增加，包括扩大临床试验站点、患者招募、监测、项目管理和当前及未来临床试验的制造费用[291] - 预计公司将继续发生一般和行政费用，以支持研发活动和潜在产品候选者的商业化[291] - 其他收入主要包括投资所获得的利息收入[293] 财务表现 - 2023年12月31日，合作收入为3.7亿美元，较2022年增长369,564万美元[304] - 2023年12月31日，研发费用为3.87亿美元，较2022年减少74,313万美元[305] - 2023年12月31日，总收入为3.71亿美元，较2022年增长370,008万美元[304] - 2023年12月31日，净亏损为15.36亿美元，较2022年减少496,565万美元[304] - 2023年12月31日，总运营费用为5.93亿美元，较2022年减少80,615万美元[304] - 2023年12月31日，其他收入为7,180万美元，较2022年增长49,155万美元[307] 现金流及资本 - 2023年12月31日，现金、现金等价物和可市场交易证券总额为16.957亿美元，其中约2.7万美元在美国以外[308] - 2023年，发行并出售了50万股普通股，平均价格为72.32美元，净收益为3,270万美元[308] - 2023年，剩余的募集资金为3.856亿美元，已发行并出售了150万股普通股，平均价格为139.91美元，净收益为2.115亿美元[309] - 2023年度经营活动中现金流出为26.04亿美元，较2022年度的49.57亿美元有所减少[310] - 2023年度投资活动中现金流入为37.46亿美元，主要来源于市场证券到期超过购买市场证券的金额[310] - 2023年度融资活动中现金流入为6.27亿美元，主要来自发行普通股和员工股票期权行权以及员工股票购买计划[310] 内部控制及财务报告 - 预计现有的现金、现金等价物和市场证券将至少支持公司未来24个月的运营支出和资本支出[312] - 公司的内部财务报告披露控制和程序被认为是有效的[314] - 公司的内部财务报告的管理年度报告认为公司的内部财务报告是有效的[315] - 2023年12月31日，公司的内部财务报告被认为是有效的[319] - 2023年第四季度未发生对公司内部财务报告的重大影响的内部控制变化[318]