公司产品 - 公司是一家专注于研发和商业化罕见病和难治疗疾病的高质量药物的生物制药公司[124] - 公司的主要产品是FIRDAPSE®和FYCOMPA®，分别用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征和癫痫[124] - 公司已经获得FDA批准并计划在2024年第一季度在美国推出AGAMREE®用于治疗Duchenne肌肉萎缩症[124] - FYCOMPA®是一种选择性非竞争性AMPA受体拮抗剂，用于治疗癫痫，公司已收购其美国权利[127] - 公司与Eisai签订了过渡服务协议和供应协议，以确保FYCOMPA®的顺利过渡和生产[129] - 公司已经建立了销售和市场团队来支持FYCOMPA®，并通过Instant Savings Card Program支持患者[129] - FYCOMPA®的专利保护主要来自两项专利，公司正积极探索延长专利期限的可能性[129] - AGAMREE®的独家北美许可协议于2023年6月19日签订，公司向Santhera支付了7500万美元[130] - AGAMREE®在2023年9月30日的净销售额约为6620万美元[139] - AGAMREE®的欧盟委员会药品人用委员会(CHMP)已对其作出有利于4岁及以上DMD患者的建议[131] - 公司计划在2024年第一季度在美国推出AGAMREE®[131] 财务状况 - 2023年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.21亿美元[134] - 2023年9月30日，公司产品销售收入为1.02亿美元[138] - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的运营[134] - 2023年第三季度研发支出为约8,370万美元，较2022年同期的830万美元增长了约959.7%[140] - 2023年第三季度销售、一般和管理支出为约3,360万美元，较2022年同期的1,360万美元增长了约145.9%[141] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.21亿美元，工作资本为1.342亿美元[143] - 公司在2023年9月30日的运营活动中，净现金流为8800万美元，主要归因于净收入3660万美元，存货减少190万美元，应付账款增加60万美元，以及其他非现金费用3580万美元[146] - 公司在2023年9月30日的投资活动中，净现金流为-2.552亿美元，主要是与FYCOMPA®资产收购和购买vamorolone股权有关[146] - 公司在2023年9月30日的融资活动中，净现金流为-1020万美元，主要是支付与资产收购相关的负债，部分抵消了股票期权行权所得[146] 合作与协议 - 公司与Eisai签订了过渡服务协议和供应协议，以确保FYCOMPA®的顺利过渡和生产[129] - 公司与Jacobus达成的协议包括支付3000万美元现金，并按照销售额支付1.5%至2.5%的年度版税，以及在未来获得FIRDAPSE®或RUZURGI®优先审查凭证时支付50%的费用[150] - 公司与Eisai关于FYCOMPA®的资产购买协议包括首付1.6亿美元现金，以及在特定销售额阈值下支付12%至22%的净销售额作为版税[152] - 公司与Santhera关于vamorolone的许可协议包括首付7500万美元现金，以及在FDA批准NDA后支付3600万美元的监管里程碑费用[154] - 公司与Santhera的战略股权投资包括以9.477瑞士法郎的价格收购1414688股Santhera普通股，用于DMD的第四阶段研究和vamorolone的其他适应症开发[157] 风险与挑战 - FIRDAPSE®和FYCOMPA®的患者是否会以高于历史经验或高于公司预期的速率停止使用[163] - 我们的第三方供应商和合同制造商是否能够保持符合当前良好生产规范(cGMP)[163] - 我们的现有计划和目标是否基于对FIRDAPSE®和FYCOMPA®的持续商业化、AGAMREE®的商业化以及寻求收购或许可额外产品的假设[165]