公司产品和业务发展 - 公司专注于口服药物，针对补体系统的经典、凝集素和末端途径的其他靶点进行研发[35] - 公司通过结构引导的药物设计过程，从与特定疾病相关的酶靶点的详细结构知识中设计合成化合物[31] - 公司的产品包括ORLADEYO® (berotralstat)、BCX10013、RAPIVAB® (peramivir injection)、RAPIACTA® (peramivir injection)和PERAMIFLU® (peramivir injection)[31][32][33][34] - 公司的业务策略是专注于治疗罕见病的口服药物研发，并在获得监管批准后在美国和其他地区高效推广这些药物[37] - 通过结构引导药物设计技术，公司致力于高附加值的药物研发，设计和合成多种抑制同一酶靶点的产品候选物[37] - 公司的商业策略之一是全球推广罕见病产品，已在美国和其他全球市场建立商业团队，继续扩展结构和专业知识以在其他市场高效推广产品[40] - RAPIVAB（peramivir注射液）是在美国卫生和公众服务部（BARDA/HHS）的生物医学先进研究和发展局的2.348亿美元合同下开发的[50] - RAPIVAB在日本以商业名称RAPIACTA上市，用于治疗季节性流感和高风险并发症患者[50] - 2022年和2021年，公司分别交付了20,000和9,980剂RAPIVAB，分别实现了1390万美元和690万美元的收入[51] - Galidesivir是一种广谱抗病毒药物，对包括黄热病、埃博拉病毒、寨卡病毒在内的20多种RNA病毒具有活性[52] - 公司与Torii Pharmaceutical Co., Ltd.签订了商业化和许可协议，授予Torii在日本预防HAE发作的独家权利[53] - 公司与Neopharm Ltd.和NewBridge Pharmaceuticals签订了供应和分销协议，支持ORLADEYO在以色列和阿联酋的商业化工作[55] - 公司与Shionogi & Co., Ltd.签订了许可、开发和商业化协议，授予Shionogi在日本开发和商业化peramivir的独家权利[56] - 公司与Green Cross Corporation签订了协议，在韩国开发和商业化peramivir[58] - 公司与美国政府签订了多项合同，包括向HHS供应RAPIVAB的采购合同和与NIAID/HHS和BARDA/HHS合作开发galidesivir的合同[59] - 公司的成功部分取决于其获得和执行产品、方法、流程和其他专有技术的专利保护，保留商业秘密，并在不侵犯其他方的专有权利的情况下运作[60] - 公司拥有大约31项美国专利，涵盖了kallikrein抑制剂化合物、神经氨酸酶抑制剂化合物、广谱抗病毒化合物等[61] - 公司持有约25项专利合作条约或美国专利申请，涉及kallikrein抑制剂化合物、神经氨酸酶抑制剂化合物等[62] 竞争环境和市场前景 - 公司面临激烈的竞争，包括拥有更多资源和经验的公司，以及学术机构和研究组织[63] - HAE是一种常染色体显性疾病，预计每3.3万至6.7万人中就有1例，可导致40%的死亡率[64] - 公司开发的HAE治疗药物包括Kalbitor、Takhzyro、Firazyr等[65][66][67] - 公司了解到多种HAE治疗药物正在临床开发中，可能与ORLADEYO竞争[68] - 多种罕见疾病由补体系统缺陷引起，包括PNH、aHUS等，Soliris、Ultomiris、Empaveli等是已批准的治疗药物[68] - 多种基于补体途径的产品正在开发中，包括C3抑制剂、C5抑制剂等[69] - 补体系统缺陷引起的疾病，如IgAN，可能会改变治疗格局和未来竞争环境[70] - 公司面临激烈的抗流感药物市场竞争，包括TAMIFLU、RELENZA、XOFLUZA等[71] 法律风险和监管要求 - 公司需遵守各国的医疗欺诈和滥用法律，包括反回扣和虚假索赔法[91] 市场不确定性和法律诉讼 - 公司的财务报表电话会议中提到，特定诉讼必须在特定法院进行，可能限制股东在与公司或董事、高管或员工的争议中获得有利的司法论坛[186] - 公司的财务报表电话会议中指出，不稳定的市场和经济条件可能对公司的业务、运营、临床开发或商业化计划和时间表以及资本获取产生不利影响[190] - 公司可能会面临法律诉讼，可能损害公司声誉或导致其他损失或意外支出时间和资源[191]