公司概况 - 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型治疗化合物的商业阶段生物制药公司[119] - 公司自2010年5月开始运营以来，几乎所有资源都用于开发专有技术、开发产品候选药物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业推出以及为这些运营提供一般和行政支持[132] 产品销售 - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从SYFOVRE的销售中分别获得了7,530万美元和1.61亿美元的净产品收入[120] - 公司在2023年9月30日的三个月和九个月内，从EMPAVELI的销售中分别获得了2,390万美元和6,660万美元的净产品收入[126] - 公司在2023年9月30日的三个月内进行了约100,000支SYFOVRE的商业推出后，估计视网膜脉络膜炎的发生率约为每次注射0.01%[123] 公司战略 - 公司在2023年8月宣布，不计划启动任何新的系统性pegcetacoplan的临床开发项目[130] - 公司在2023年8月宣布，计划优先研究视网膜和中枢神经系统疾病，并计划继续与Beam的合作[131] - 公司在2023年8月宣布，预计企业重组和相关的员工减少将在2024年节省总成本高达3亿美元，其中包括员工减少的预期净成本节省超过7000万美元[133] 财务状况 - 公司截至2023年9月30日拥有4.524亿美元的现金及现金等价物，预计这些资金足以支持当前运营至2025年第二季度至少[135] 股权融资 - 公司于2019年6月27日从SFJ获得了4000万美元，其中包括6000万美元额外里程碑的首笔2000万美元和根据SFJ修正案支付的2000万美元[140] - 公司于2019年9月从SFJ获得了2000万美元，作为额外6000万美元的第二笔分期，因达到里程碑，并于2020年1月收到了额外6000万美元的最后一笔分期，因PEGASUS第3期试验结果的公布[141] - 公司根据SFJ协议，在FDA和EMA批准使用系统性pegcetacoplan治疗PNH后，分别于2021年5月和2022年1月支付了400万美元和500万美元给SFJ，另外，公司还分别于2022年5月和2023年12月支付了1150万美元和1800万美元，以及2023年5月支付了2450万美元，公司有义务在2023年期间向SFJ支付额外3100万美元，直至2027年每年FDA和EMA监管批准的周年纪念日[142] 财务表现 - 2023年第三季度，公司产品销售净额为99182万美元，同比增长461%[184] - 2023年第三季度，公司许可和其他收入为11217万美元，同比增长156%[186] - 2023年第三季度，销售成本为2241万美元，同比增长1523%[187] - 2023年第三季度，研发费用为79421万美元，同比减少17%[189] - 2023年第三季度，管理和行政费用为145648万美元，同比增长86%[190] - 2023年9月30日的三个月内，其他费用为0.6百万美元，较2022年同期的其他收入0.1百万美元增加，主要是由于外币重估损失[195] - 2023年9月30日的三个月内，所得税费用为0.2百万美元，较2022年同期的0.4百万美元减少，主要是由于美国应税收入减少，部分原因是研发资本化减少[196] - 2023年9月30日的九个月内，产品收入净额为22.76亿美元，较2022年同期的4.54亿美元增加，增长401%；许可和其他收入为2.26亿美元，较2022年同期的0.73亿美元增加，增长209%[197] 现金流 - 2023年9月30日，公司经营活动中使用的净现金为4.9686亿美元，主要包括4.401亿美元的净亏损，调整后的非现金项目包括7.97亿美元的股份补偿费用、1.3百万美元的折旧费用、1.95亿美元的发展责任折现费用[1] - 2023年9月30日，公司投资活动中使用的净现金为0.678亿美元，主要是由于购买固定资产[2] - 2023年9月30日，公司融资活动中提供的净现金为3.9841亿美元，主要来自于2023年3月的跟进普通股和预先融资权发行所得的3.844亿美元[3]