销售收入 - 2023年6月30日，公司销售SYFOVRE实现净产品收入6,730万美元和8,570万美元[115] - 2023年6月30日，公司销售EMPAVELI实现净产品收入2,230万美元和4,270万美元[117] - 产品销售收入净额主要来自于美国的EMPAVELI销售和SYFOVRE销售，2023年6月30日的净产品收入为8964.5万美元，2022年6月30日为1565.4万美元[178] 研发和商业化支出 - 公司自2010年成立以来一直致力于开发专有技术、产品候选物、进行临床试验、建立知识产权组合、组织和员工公司、商业规划、筹集资本、准备和执行产品的商业化推出，并为这些运营提供一般和行政支持[126] - 公司自成立以来每年都出现显著的净营运亏损，预计至少在今年和明年继续出现净营运亏损[128] - 公司预计支出将显著增加，特别是随着继续发生与销售、营销、医学事务、制造、分销和其他与PNH治疗的EMPAVELI和GA治疗的SYFOVRE商业化相关的重大商业化费用，以及继续开发和进行正在进行和计划中的pegcetacoplan和其他产品候选物的临床试验；启动和继续研究和预临床和临床开发努力，为任何未来产品候选物寻找和开发额外的产品候选物，寻求对已完成临床试验的产品候选物（如果有的话）进行监管和营销批准；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施以商业化任何可能获得营销批准的其他产品；需要为临床开发和潜在的商业化生产更大数量的产品候选物；维护、扩展和保护我们的知识产权组合；雇佣和留住额外的人员，如临床、质量控制、监管和科学人员；增加操作、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员，并增加设备和物理基础设施以支持我们的研究和开发项目和商业化[130] - 研发成本按发生时计入费用，未来收到的用于研发活动的货物或服务的不可退款预付款项被推迟和资本化[168] - 研发活动对公司业务模式至关重要，随着产品候选人开发项目的进展，我们预计研发成本将在可预见的未来增加[172] 财务状况 - 公司截至2023年6月30日现金及现金等价物为6.163亿美元[127] - 2020年可转换票据的净收益约为3.229亿美元[138] - 可转换票据的年利率为3.5%，到期日为2026年9月15日[139] - 可转换票据的初始转换率为25.3405股每1000美元票据，相当于每股普通股的初始转换价格约为39.4625美元[140] - 在2023年9月20日之前，公司不得赎回可转换票据[144] - 公司截至2023年6月30日的现金及现金等价物为6.163亿美元，主要由货币市场基金和美国政府债券组成[220] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，受美国利率总体水平变化的影响[220] 风险和挑战 - 我们无法合理估计产品候选人在临床开发中成功的性质、时间和成本，也无法预测从其他司法管辖区和适应症中的pegcetacoplan或其他潜在产品候选人开始产生重大净现金流入的时间[170] - 如果产品候选获批后发现效果不如预期或存在安全问题，可能导致患者和医生对产品的接受度降低，监管机构可能撤销批准，公司可能需要召回产品或进行额外的临床试验[231] - 任何这些事件都可能损害公司业务和运营，影响产品销售并对股价产生负面影响[231]