公司风险 - 公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，没有产品获得商业销售批准[124] - 公司需要大量额外融资来实现目标，否则可能不得不延迟、限制、减少或终止产品开发项目[125] - 公司的业务严重依赖于产品候选者的成功开发、监管批准和商业化，这些产品目前处于临床开发的早期阶段[126] - 公共卫生危机，如大流行病或类似爆发，可能对公司的临床试验、业务、财务状况和运营结果产生重大不利影响[127] - 生物制药产品的研发本质上是风险的，无法保证任何产品候选者将获得监管批准[128] - 由于产品候选者可能引起不良事件或不良副作用，可能会中止其临床开发，延迟或阻止其监管批准，限制其商业潜力或导致重大负面后果[129] - 公司依赖第三方供应商生产产品候选者，如果这些供应商丧失或未能遵守适用的监管要求，或未能以可接受的质量水平或价格提供足够数量的产品，公司的业务将受到重大不利影响[130] 资本需求和运营结果 - 公司未来的资本需求取决于多种因素，包括研究和开发当前产品候选者或任何未来产品候选者的范围、进展、结果和成本[136] - 公司的运营结果可能会出现显着波动，这使得未来的运营结果难以预测，并可能导致运营结果低于预期[142] 产品候选者发展和监管 - 公司的业务高度依赖于产品候选品的成功发展、监管批准和商业化[144] - 产品候选品处于临床开发的早期阶段，公司目前没有产品获得批准销售[144] - 未来的成功主要取决于产品候选品的成功发展、监管批准和商业化[144] - 公司可能会依赖于未来开发或收购的其他产品候选品[144] - 公司可能会面临重大延迟或无法获得监管批准或商业化产品候选品的风险[146] 临床试验风险 - 公司可能会遇到临床试验的重大延迟或无法按预期时间表进行或完成临床试验[152] - 临床试验可能因多种原因而延迟或终止[153] - 临床试验可能面临多种不利或意外事件，可能延迟或阻止公司获得营销批准或商业化产品候选药物[155] - 临床试验可能产生负面或不确定结果，可能需要进行额外的临床试验或放弃药物开发项目[155] - 如果公司需要进行超出当前计划的额外临床试验或其他测试，或无法成功完成产品候选药物的临床试验，可能会产生未计划的成本[156] 市场接受度和商业化 - 产品候选人获得监管批准后，市场接受度和商业成功的关键在于广泛的医生和患者采用和使用[166] - 医生和患者对产品的安全性和有效性的接受程度[167] - 我们无法保证产品候选人获得广泛市场接受度[168] 法规和政府审批 - FDA授予ANX005治疗GBS和HD孤儿药品认定[169] - 欧盟孤儿药品认定可获得市场独家权利十年[170] - FDA授予ANX005在GBS和ANX007在GA的快速通道认定[173] - FDA和其他政府机构的中断可能影响新产品的审批[176] - 我们在美国以外进行临床试验，FDA和其他外国监管机构可能不接受这些试验的数据[177] - FDA或其他类似的外国监管机构可能不会接受我们在美国以外进行的试验数据，这可能导致需要额外的试验，增加成本和延迟商业计划[178] - 在其他国家获得营销批准可能需要额外的临床前研究或临床试验，以及获得报销批准[179] 知识产权保护 - 公司依赖专利、商标、专有技术、保密程序和合同条款来保护其专有技术[213] - 公司未必在所有国家或地区为其产品候选人寻求或维护专利保护[213] - 美国专利法律的解释可能会发生变化，公司无法预测未来的专利法律解释变化[214] - 美国专利改革立法可能增加公司专利申请的不确定性和成本[215] - 公司可能需要进行知识产权诉讼，这可能会耗费大量时间和金钱，并可能影响公司的业务、财务状况、运营结果和前景[216] - 公司依赖保密协议来保护无法申请专利或选择不申请专利的机密信息和专有技术[218]