公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发治疗严重代谢疾病的临床阶段公司，主要关注非酒精性脂肪性肝病（NASH）等疾病[258] - EFX在多项临床试验中表现出显著的疗效，包括对NASH患者的纤维化回归和NASH缓解[258] - EFX获得FDA的快速通道和突破性疗法认定，有望成为治疗NASH的最佳药物[259] 财务状况 - 公司截至2022年12月31日，现金、现金等价物和短期市场证券为3.514亿美元，预计足以支持当前的运营计划至2025年[260] - 研发费用在2022年和2021年分别为8528.4万美元和8175.9万美元，增长了4%[270] - 总体运营费用在2022年和2021年分别为1.15156亿美元和1.00886亿美元，增长了14%[270] - 总体净亏损为1.12033亿美元和1.00777亿美元，增长了11%[270] - 现金、现金等价物和短期市场证券为3.514亿美元[275] - 2022年经营活动现金流为-9.2517亿美元，主要由于净亏损和非现金费用[275] - 2022年投资活动现金流为-6.3825亿美元，主要用于购买短期证券[278] - 2022年融资活动现金流为2.5563亿美元，主要来自后续公开发行和Pfizer的股权投资[279] - 公司借款了1亿美元的贷款，利率为7.65%或华尔街日报报告的基准利率加3.65%[280] 风险与展望 - 公司预计将继续承担重大费用和运营亏损[281] - 公司预计在进行EFX或任何未来产品候选品的非临床研究和临床试验方面的进展、时间、成本和结果，将会显著增加支出[282] - 公司需要额外资金来完成EFX的临床开发、在获得监管批准后推广EFX，以及进行其他产品候选品的许可或收购[283] - 公司与CROs和CMOs签订了提供服务的协议，包括非临床研究和临床试验以及制造临床开发材料，其中包括不可取消的购买承诺[284] - 公司的财务报表是根据美国通用会计准则编制的，需要进行估计和假设，这些估计和假设会影响资产、负债和费用的报告金额[285] - 公司需要估计应计的研发费用，这涉及到审查未完成的合同和采购订单，与适当人员沟通以确定已经提供服务的服务水平和相关成本[287] - 公司对员工和非员工授予的所有股权奖励进行公允价值评估，并在相应的服务期内扣除这些奖励的补偿费用[288] - 公司对最近的会计准则进行了描述，这些准则适用于公司的业务，但没有对公司的财务状况或业绩产生重大影响[290]