公司概况 - 公司是一家生物制药公司，致力于通过在细胞代谢领域的领导地位改善患者的生活[71] 产品信息 - 公司的主要产品候选人是PYRUKYND® (mitapivat)，已获得美国FDA批准用于治疗PK缺陷引起的溶血性贫血[73] - 公司的最先进项目之一是PYRUKYND® (mitapivat)，用于治疗PK缺陷和其他溶血性贫血[92] 业务交易 - 公司在2021年3月将肿瘤业务出售给Servier Pharmaceuticals, LLC，交易金额约为18亿美元[75] - 公司在2022年10月将未来的待定付款权出售给Sagard Healthcare Partners，收入为1.279亿美元[77] 财务状况 - 2023年第三季度，总收入为7399千美元，同比增长390万美元，主要由于PYRUKYND®产品收入增加[112] - 2023年前九个月，总收入为19720千美元，同比增长980万美元，主要由于PYRUKYND®产品收入增加[113] - 2023年前9个月的净亏损为2.56148亿美元，较2022年同期减少了4.2%[121] 研发投入 - 公司在研发方面继续投资，包括开发稳定剂用于治疗苯丙酮尿症，以及与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订的许可协议[74][78] - 公司的研发费用主要包括研究活动的成本，员工相关费用，第三方协议费用以及实验室用品等[88][90] 资金状况 - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场销售证券余额为8.724亿美元[125] - 预计现有现金、现金等价物和可市场销售证券，以及预期的产品收入、利息收入和潜在的vorasidenib里程碑将至少支持公司资金至2026年[134] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，特别是由于投资主要集中在短期可市场交易证券中[139]