收购及药物研发 - 公司通过收购Grace完成了收购，并更名为Acasti Pharma U.S. Inc.[80] - GTX-104是一种用于治疗蛛网膜下腔出血（SAH）的新型尼莫地平注射剂，具有100%生物利用度，可提供更便捷的给药方式[86] - GTX-104的IV注射形式有望减少血管痉挛的发生，提高血压控制，降低救治措施的使用，缩短住院时间并改善患者预后[96] - SAH是一种相对罕见的中风类型，每年在美国约有5万人患病，市场总规模约为3亿美元[98] - GTX-104的下一步计划是启动第三阶段安全性研究，以验证其相对生物利用度和无严重不良事件的结果[100] - GTX-104的生物利用度比口服尼莫地平胶囊高出12倍，且在所有受试者中表现良好，无严重不良事件[101] - GTX-102是一种浓缩的口腔喷雾，旨在改善Ataxia Telangiectasia（A-T）患者的神经症状[106] - A-T是一种罕见的遗传性进行性自体隐性神经退行性疾病，影响儿童，主要症状包括小脑共济失调和其他运动功能障碍[107] - A-T患者通常在第二个十年的生活中需要坐轮椅，目前没有已知的治疗方法[108] - GTX-102的近期里程碑包括进行PK桥接和确认性第3期临床试验[114] - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，旨在缓解患有带状疱疹后神经痛（PHN）的患者症状[119] - PHN是由水痘-带状疱疹病毒（VZV）引起的神经痛，目前没有一致的PHN定义，但CDC建议将其定义为疹子消退后持续至少三个月的疼痛[121] - PHN患者通常使用口服加巴喷丁和处方利多卡因贴片进行治疗，而难治性病例可能需要使用阿片类药物[123] - GTX-101的临近里程碑包括进行GTX-101的剂量范围第1期临床试验[127] - GTX-101单剂量局部应用后，布比卡因在血浆中的中位最大浓度时间（Tmax）在18至24小时之间，而皮下注射10毫克布比卡因的中位Tmax仅为23分钟[129] - GTX-101 200毫克剂量后，布比卡因的系统暴露量约为皮下注射10毫克布比卡因的Cmax的29倍，AUC的6倍[130] - GTX-101和布比卡因皮下注射后的相关不良事件分别为头痛（3%）和麻木（3%）以及头晕（8%）和恶心（8%）[131] - Acasti计划在2023年进行多剂量递增研究，为PHN患者的2期计划做准备[132] 财务状况 - 2022年12月，公司的总行政和管理费用为1,289美元，较2021年12月的1,527美元减少238美元[156] - 2022年12月，销售和营销费用为206美元，较2021年12月的238美元减少32美元[159] - 2022年12月，公司的总现金及现金等价物为26,241美元，较2022年3月的30,339美元减少4,098美元[163] - 2022年12月，公司的经营活动产生的净现金流为12,587美元，较2021年同期的14,089美元减少1,502美元[164] - 2022年12月，公司的投资活动产生的净现金流为8,161美元，较2021年同期的3,533美元增加4,628美元[165] - 2022年12月，公司的融资活动提供的净现金流为304美元，较2021年同期的零增加304美元[166] - 2022年12月，公司通过ATM计划出售了324,648股普通股，总募集资金约为314美元[170] - 2022年12月，公司的无形资产总额为69,810美元，主要与Grace的治疗管线相关[175] - 2022年12月，公司的生产设备净账面价值为157美元，较2022年3月的1,179美元减少1,022美元[176] - 2022年12月，公司的其他资产和生产设备被重新分类为非待售资产，净账面价值为250美元[178] 风险及不确定性 - 公司与Aker存在争议，Aker认为已满足供应协议条款，要求公司支付剩余280万美元，公司不同意Aker的立场[181] - 公司存在不确定性，可能需要与Aker进一步支付[181] - 公司存在不确定性，可能会在短期内在供应协议上遭受损失[182] - 公司评估潜在损失，并建立损失准备金[183] - 公司的财务报表制定需要进行估计和假设，实际结果可能与估计有所不同[184] - 估计和假设包括衡量衍生权证负债、股权报酬、Grace收购的无形资产、商誉和RKO供应协议[186] - 公司的商誉和无形资产占总资产的71%，每年进行商誉和无形资产减值测试[189] - 公司进行商誉和无形资产减值测试，首先进行定性评估，然后进行定量减值测试[191] - 公司自成立以来每年都出现营运亏损和负现金流[212] - 预计未来将继续出现显著支出和持续的营运亏损[212] - 预计支出将在未来大幅增加，特别是在推进首三个药物候选品的临床开发，寻求药物候选品的监管批准，以及增加人员支持药物产品开发和未来的上市和商业化[212]