公司项目和产品 - 公司是一家专注于开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的领先公司[43] - 公司最先进的项目是针对转染依赖性β地中海贫血（TDT）和严重镰状细胞病（SCD）的基因编辑干细胞疗法exa-cel[44] - exa-cel已在美国获得RMAT、快速通道、孤儿药和罕见儿童疾病认定，并获得了SCD的优先审查[44] - 公司还在推进几个全资的免疫肿瘤细胞疗法项目，包括靶向CD19和CD70的CAR T细胞疗法[45] - CTX110已获得FDA的RMAT认定[45] - CTX130已获得FDA的孤儿药认定和MF/SS的RMAT认定[45] - 公司的CRISPR/Cas9平台使其能够不断创新，推进多个额外的CAR T产品候选项目[45] - 公司在再生医学领域拥有多个产品候选人，包括针对糖尿病的VCTX210和VCTX211[46] - 公司的体内基因编辑策略主要集中在肝脏基因破坏和整个基因修复，目前已经启动了CTX310和CTX320的临床试验[47] - 公司成立了CRISPR-X团队，专注于开发下一代编辑技术，包括全RNA基因修复和非病毒DNA传递[50] 公司财务状况 - 2023年第三季度，公司从Vertex和ViaCyte签订的协议中获得的预付款为1.7亿美元[52] - 截至2023年9月30日，公司尚未从产品销售中产生任何收入，预计在不久的将来也不会有[52] - 2023年前三个季度公司的营收为1.7亿美元，主要来自与Vertex和ViaCyte签订的协议[52] - 2023年9月30日的合作收入为零[57] - 2023年9月30日的研发支出为90698万美元，较2022年同期的116622万美元减少25924万美元[57] - 2023年9月30日的一般和行政支出为18300万美元，较2022年同期的27000万美元减少8710万美元[57] - 2023年9月30日的合作支出净额为23420万美元，较2022年同期的38859万美元减少15437万美元[57] - 2023年9月30日，其他收入为2070万美元，较2022年9月30日的730万美元增加了1340万美元[58] - 2023年9月30日，合作收入为1.7亿美元，较2022年9月30日的430美元增加了169570美元[59] - 2023年9月30日，研发费用为2.92亿美元，较2022年9月30日的3.58亿美元减少了6590.2万美元[59] - 2023年9月30日，总体行政费用为5970万美元，较2022年9月30日的8130万美元减少了2161.2万美元[60] - 2023年9月30日，合作费用净额为1.103亿美元，较2022年9月30日的1.034亿美元增加了682.3万美元[61] 公司会计政策和风险 - 公司认为最关键的会计政策是与收入确认和股权激励相关的[65] - 公司目前没有进行外汇套期保值交易，外汇交易的盈亏对财务报表没有产生重大影响[67] - 公司认为通货膨胀对其业务、财务状况或经营业绩在2023年9月30日和2022年9月30日的三个和九个月内没有产生重大影响[67]