临床试验进展 - 已招募4名FTD - GRN的upliFT - D试验2组患者 患者给药按计划进行[1] - 预计2025年上半年将获得1组12个月和2组中期数据[1] - 2025年上半年将启动FTD - C9orf72患者的给药[7] - 2024年下半年将获得使用PBFT02治疗肌萎缩侧索硬化症患者途径的监管反馈[7] - 2025年下半年寻求关键试验设计的监管反馈[7] 财务状况（现金相关） - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为8480万美元 相比2023年9月30日的1.328亿美元[7] - 预计当前现金等将为运营提供资金至2026年第二季度末[7] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为870万美元 相比2023年同期的1510万美元[7] - 2024年前三季度研发费用3062.1万美元2023年同期为4925.8万美元[13] 管理费用 - 2024年第三季度一般和管理费用为730万美元 相比2023年同期的820万美元[7] - 2024年前三季度管理费用2027.6万美元2023年同期为3529.5万美元[13] 资产减值 - 2024年前三季度资产减值523.3万美元2023年同期为539万美元[13] 运营亏损 - 2024年前三季度运营亏损5613万美元2023年同期为8994.3万美元[13] 其他净收入 - 2024年前三季度其他净收入408.8万美元2023年同期为463.9万美元[13] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损为1930万美元 即每股基本和摊薄亏损0.31美元 相比2023年同期净亏损2710万美元 即每股基本和摊薄亏损0.49美元[7] - 2024年前三季度净亏损5204.2万美元2023年同期为8530.4万美元[13] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损0.87美元2023年同期为1.56美元[13] 加权平均普通股数 - 2024年前三季度加权平均普通股数为5992.0537万股2023年同期为5469.7967万股[13] 综合亏损 - 2024年前三季度综合亏损5196.7万美元2023年同期为8453万美元[13]