财务状况（现金、资产、负债、权益等） - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为1515.5万美元 较3月31日的2300.5万美元减少[18] - 截至2024年9月30日总资产为6534.9万美元 较3月31日的7330万美元减少[18] - 截至2024年9月30日总负债为921.5万美元 较3月31日的1155.7万美元减少[19] - 截至2024年9月30日股东权益为5613.4万美元 较3月31日的6174.3万美元减少[19] - 截至2024年9月30日，销售税应收款为395美元，相比2024年3月31日的316美元有所增长[46] - 2024年9月30日，短期投资为15美元，2024年3月31日为0美元[47] - 截至2024年9月30日，贸易应付款为1675美元，相比2024年3月31日的1007美元有所增长[48] - 截至2024年9月30日和2024年3月31日，来自相关方的衍生权证负债余额分别为868美元和1453美元[52] - 截至2024年9月30日，未行使的普通股认股权证可购买2536391股普通股，行使价为3.003美元[57] - 截至2024年9月30日，股票期权计划下有540595份奖励可供发行[60] - 2024年9月30日，股票期权计划下已发行919923份期权，加权平均行使价为3.53美元[63] - 截至2024年9月30日未确认补偿成本总额为513美元预计在剩余加权平均归属期1.31年内确认[66] - 公司建立股权激励计划可发行1483140股受限股等截至2024年9月30日无未偿奖励且无股票补偿[67] - 截至2024年9月30日公司资产包括1520万美元现金、现金等价物和短期投资以及4930万美元无形资产和商誉 负债为270万美元[149] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为1510万美元较2024年3月31日净减少790万美元[168] 盈利与亏损情况 - 2024年9月30日净亏损和综合亏损为343.2万美元 2023年同期为327.3万美元[20] - 2024年9月30日基本和稀释每股亏损为0.3美元 2023年同期为0.43美元[20] - 2024年上半年净亏损6049千美元2023年同期为7296千美元[23] - 2024年第三季度净亏损340万美元每股0.30美元较2023年同期净亏损增加15.9万美元[150] - 2024年上半年净亏损604.9万美元每股0.53美元较2023年同期净亏损减少130万美元[151] 费用情况（研发、行政等） - 2024年9月30日研究与开发费用净额为297.6万美元 2023年同期为46万美元[20] - 2024年9月30日一般及行政费用为185.5万美元 2023年同期为163.2万美元[20] - 2024年9月30日止三个月研发费用为60美元2023年同期为82美元2024年9月30日止六个月为126美元2023年同期为84美元[66] - 2024年9月30日止三个月一般及行政费用为142美元2023年同期为198美元2024年9月30日止六个月为314美元2023年同期为274美元[66] - 2024年第三季度研发费用为300万美元较2023年同期增加250万美元[154] - 2024年上半年研发费用为570万美元较2023年同期增加410万美元[154] - 2024年第三季度管理费用为190万美元较2023年同期增加22.3万美元[160] - 2024年上半年管理费用为410万美元较2023年同期增加60.3万美元[160] 税务与收益情况 - 2024年9月30日所得税收益为85.2万美元 2023年同期为44.6万美元[20] 运营活动现金流情况 - 2024年上半年运营活动净现金使用量为780万美元较2023年同期的840万美元减少60万美元[170] - 2024年上半年投资活动净现金使用量为15美元2023年同期投资活动净现金流入量为110美元[171] - 2024年上半年无融资活动2023年上半年融资活动净现金流入730万美元[171] 公司融资情况 - 2023年9月24日通过私募发行股票和权证获得约750万美元总收益[31] - 2023年9月公司进行私募配售，净收益为7338美元[51] - 2023年9月25日私募发行净收益约730万美元[172] 公司运营展望 - 现有现金及现金等价物预计可支撑运营至2026年第二季度[31] - 之后仍需额外资本维持运营[32] - 成功完成药物研发并获得监管批准前预计无法从产品销售中获得收益[32] 公司战略调整情况 - 此前实施战略调整计划包括引入新管理团队等[30] - 目前专注于GTx - 104的开发[30] - 公司于2023年5月宣布战略决策，优先开发GTx - 104，估计推迟GTx - 102和GTx - 101临床开发至少三年[94] 公司面临风险 - 公司面临与其他生物制药研发公司类似风险[33] 公司产品相关情况（GTx - 104） - GTx - 104是一种处于临床阶段的尼莫地平注射剂 用于蛛网膜下腔出血患者的静脉输注 旨在解决重大未满足的医疗需求[91] - 美国每年约有50000名蛛网膜下腔出血患者 欧盟约60000例 中国约150000例[102] - 美国蛛网膜下腔出血的潜在市场总额约为3亿美元 中国每年约有150000名患者 欧盟约55000名患者[105] - GTx - 104的生物利用度为100% 口服尼莫地平胶囊仅约为8%[109] - GTx - 104已在150多名健康志愿者中使用 耐受性良好 与口服尼莫地平相比 受试者间和受试者内的药代动力学变异性显著降低[110] - 公司已完成GTx - 104的3期STRIVE - ON安全性试验的患者招募，预计2025年第一季度得出数据并于上半年提交新药申请（NDA）[143] 公司产品相关情况（GTx - 102） - GTx - 102是一种新型的浓缩口腔黏膜倍他米松喷雾剂 用于改善共济失调毛细血管扩张症的神经症状 目前尚无FDA批准的疗法[116] - 美国每年约有4300名共济失调毛细血管扩张症患者 潜在市场总额为1.5亿美元[118] - GTx - 102在试验中使意向性治疗人群的ICARS总分中位数降低13分，符合方案人群降低16分，共济失调症状中位数分别降低28%和31%[121] - GTx - 102作为浓缩口腔喷雾剂给药时，血药浓度仅为倍他米松口服溶液的1/70[123] - GTx - 102的PK桥接试验于2022年第三季度启动，12月报告称该试验的主要结果满足所有主要结局指标[123] - GTx - 102的进一步临床开发已被降为次要优先级，公司计划与临床专家合作设计其3期安全性和有效性方案[126] 公司产品相关情况（GTx - 101） - GTx - 101是一种非麻醉性、局部生物粘附成膜布比卡因喷雾剂，旨在缓解带状疱疹后神经痛（PHN）患者的症状[128] - 美国每年约有120,000名患者受PHN影响，GTx - 101的潜在市场规模可达25亿美元[133] - GTx - 101的单剂量1期临床试验数据已提交给FDA麻醉科[136] - GTx - 101的进一步开发已被降为次要优先级，有待额外资金或战略合作伙伴关系签署[140] 公司其他情况 - 截至2024年3月31日，现金等价物中的担保投资证书和定期存款总额为19725美元[45] - 2024年三季度和上半年与CaPre生产设备运输成本相关的费用分别为0和193美元[176] - 截至2024年9月30日公司管理层认为现有披露控制和程序有效[183] - 2024年第三季度公司财务报告内部控制无重大变更[184] - 公司依据可用最新信息评估未决法律诉讼中的负债和或有事项[185] - 管理层认为目前未涉及可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[185] - 2023年5月8日公司裁员2023年6月30日止六个月产生1485美元成本2024年同期无重组成本[75] - 2024年9月30日股东批准2024年股权激励计划有1350000股普通股可用于发行[79][80] - 公司专注于罕见病和孤儿病产品开发利用新技术改善临床结果[84] - 公司三个候选药物已获孤儿药资格认定满足条件可享美国上市后七年市场独占权等优惠[87] - 公司治疗管道有三个临床阶段候选药物有40多项专利[86] - 公司从魁北克省变更至不列颠哥伦比亚省，再变更至特拉华州[144] - 2024年第三季度利息及其他收入为17.2万美元较2023年同期减少4万美元[164] - 2024年上半年利息及其他收入为40.7万美元较2023年同期增加6.1万美元[165] - 截至2024年9月30日对CMO有398美元承诺未来12个月对CRO有390万美元承诺[175]