疾病相关患者数量及药物研发情况 - 美国约2.7万人被诊断出肢端肥大症其中超1.1万人适合慢性药物干预[55] - 美国约17.5万成年人有神经内分泌肿瘤其中约3.3万人有类癌综合征[55] - 美国约2.7万经典型先天性肾上腺皮质增生症患者超1.1万库欣病患者[64] - 正在开发甲状旁腺激素拮抗剂用于多种疾病治疗美国原发性甲状旁腺功能亢进症病例约20万例[69] - 开发用于治疗常染色体显性多囊肾病的SST3激动剂项目该疾病影响千分之一的人[71] - 开发甲状腺刺激激素受体拮抗剂美国格雷夫斯病发病率约为百分之一[74] 药物研究成果 - PATHFNDR - 1研究中培妥索汀组IGF - 1水平≤1.0×ULN的参与者比例为83%安慰剂组为4%[58] - PATHFNDR - 2研究中培妥索汀组IGF - 1水平≤1.0×ULN的参与者比例为56%安慰剂组为5%[59] - 阿图美仑在先天性肾上腺皮质增生症2期研究中80mg剂量下A4和17 - OHP显著快速降低且12周持续降低[67] 药物申请计划 - 2024年9月26日公司向美国FDA提交培妥索汀用于肢端肥大症治疗的新药申请有望2025年获批[61] - 公司计划2025年初为阿图美仑在成人先天性肾上腺皮质增生症患者中启动3期项目[67] - 公司计划2025年为其领先的药物候选物CRN09682针对神经内分泌肿瘤提交IND申请[68] 药物销售额 - 2023年品牌注射用生长抑素肽类药物全球销售额约25亿美元[55] 公司资金来源 - 2024年9月30日公司拥有不受限制的现金、现金等价物和投资证券8.627亿美元[80] - 2024年九个月内通过2019年ATM发行股票净收益约4340万美元[80] - 2024年九个月内通过2024年ATM发行股票净收益约4830万美元[80] - 2024年3月1日完成私募发行股票总收益约3.5亿美元[80] - 2024年10月10日完成公开发行股票净收益约5.429亿美元[80] - 2019年8月与Leerink Partners LLC和Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可出售至多1.5亿美元普通股，2024年6月21日终止[101] - 2024年6月21日签订新销售协议，可出售至多3.5亿美元普通股[101] - 2023年发行1344865股普通股，净收益约4060万美元[101] - 2024年前9个月依据2019年销售协议发行1223775股普通股，净收益约4340万美元[101] - 2024年9月30日前三季度依据2024年销售协议各发行928912股普通股，净收益约4830万美元[101] - 2023年9月15日完成公开发行11441648股普通股，净收益约3.285亿美元[101] - 2024年2月27日与投资者签订股票购买协议，发行8333334股普通股，总收益约3.5亿美元[101] - 2024年10月10日完成公开发行11500000股普通股，净收益约5.429亿美元[101] 公司财务状况（营收） - 2024年9月30日止三个月无营收2023年同期营收与Sanwa License有关[90] - 2024年前九个月营收103.9万美元2023年为401.3万美元减少297.4万美元[94] 公司财务状况（研发费用） - 2024年9月30日止三个月研发费用6190.5万美元2023年为4383.9万美元[90] - 2024年9月30日止三个月研发费用增加主要源于人员成本制造活动成本和外部服务成本增加[90] - 2024年9月30日止三个月内部研发费用3399.1万美元外部研发费用2791.4万美元[91] - 2024年前九个月研发费用1.7359亿美元2023年为1.22947亿美元增加5064.3万美元[94] - 公司计划在可预见的未来增加研发费用[87] 公司财务状况（管理费用） - 2024年9月30日止三个月管理费用2590万美元2023年为1550万美元[93] - 2024年9月30日止三个月管理费用增加主要源于人员成本和外部服务成本增加[93] - 2024年前九个月管理费用7.1558亿美元2023年为4.1016亿美元增加3.0542亿美元[94] - 公司预计未来管理费用将增加[88] 公司财务状况（其他净收入） - 2024年9月30日止三个月其他净收入1100万美元2023年为250万美元[93] - 2024年9月30日止三个月其他净收入增加主要源于投资证券产生的收入[93] 公司财务状况（净亏损） - 截至2024年9月30日累计净亏损8.715亿美元[80] - 2024年前九个月净亏损2.17813亿美元2023年为1.54432亿美元增加6338.1万美元[94] 公司财务状况（现金流量） - 2024年前九个月经营活动现金净流出1.61296亿美元2023年为1.27792亿美元增加3350.4万美元[99] - 2024年前九个月投资活动现金净流出3.2729亿美元2023年为11.3105亿美元减少8.0376亿美元[99] - 2024年前九个月融资活动现金净流入4.56397亿美元2023年为3.51019亿美元增加1.05378亿美元[99] - 截至2024年9月30日公司拥有不受限制现金现金等价物和投资证券8.627亿美元累计赤字8.715亿美元[98] - 公司认为现有资本资源加上投资收益至少可满足未来12个月资金需求[100] 外币交易和重新计量情况 - 2024年1 - 9月外币交易和重新计量净收益3.2万美元，净亏损12.1万美元[104] - 2023年1 - 9月外币交易和重新计量净亏损4.1万美元，净亏损10.2万美元[104]