资金状况 - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为3.109亿美元，10月1日又获约2800万美元净收益，资金预计可支撑运营至2027年[1][10] - 2024年9月30日现金和现金等价物为310948千美元2023年12月31日为200351千美元[15] - 2024年9月30日总资产为358504千美元2023年12月31日为274949千美元[15] - 2024年9月30日总负债为208990千美元2023年12月31日为227445千美元[15] - 2024年9月30日股东权益为141640千美元2023年12月31日为39630千美元[15] 营收与亏损 - 2024年第三季度营收为 - 770万美元，研发费用4120万美元，管理费用1500万美元，净亏损6180万美元[10] - 2024年三季度营收为 - 7676千美元2023年同期为49214千美元[17] - 2024年前三季度营收为24554千美元2023年同期为84249千美元[17] - 2024年三季度研发费用为41197千美元[17] - 2024年前三季度研发费用为115037千美元[17] - 2024年三季度净亏损61780千美元[17] - 2024年前三季度净亏损126261千美元[17] AATD项目进展 - AATD相关的WVE - 006在试验中实现RNA编辑机制验证，血浆中循环野生型M - AAT蛋白在第15天达到平均6.9微摩尔，占总AAT的60%以上[3] - 基于WVE - 006成果推出三个新的RNA编辑项目，预计2025年选择PNPLA3、LDLR和APOB的临床候选药物[4] - 美国和欧洲估计有20万Pi*ZZ患者，AATD相关治疗2023年全球销售额超10亿美元[3] 其他疾病项目进展 - WVE - 007针对肥胖症的临床试验预计2025年第一季度启动[6] - HD相关的WVE - 003获FDA孤儿药认定，预计2025年下半年提交IND申请[7] - DMD相关的WVE - N531在24周分析中，肌肉含量调整后的 dystrophin平均表达为9.0%，预计2025年第一季度得到48周数据并获监管反馈[8][9] - HD患者美国和欧洲超20万，WVE - 003预计可解决约40%的HD人群（潜在50亿美元商业机会）[7] - DMD相关治疗2023年销售额约10亿美元，WVE - N531可解决多达10%的DMD人群[9]