财务亏损情况 - 2024年三季度净亏损1420万美元2023年同期为2360万美元2024年前三季度净亏损6420万美元2023年同期为1.278亿美元[97] - 截至2024年9月30日累计赤字6.204亿美元2023年12月31日为5.562亿美元[97] - 2024年第三季度净亏损为1423.5万美元2023年同期为2358.8万美元[110] - 预计未来仍将净亏损[132] 现金及资金情况 - 截至2024年9月30日拥有不受限制现金现金等价物和投资2.938亿美元2023年12月31日为2.863亿美元[97] - 2024年9月30日公司拥有无限制现金现金等价物和投资2.938亿美元相比2023年12月31日的2.863亿美元[131] - 现有资金至少可满足未来12个月运营[132] 收购相关情况 - 2023年8月31日完成胆汁酸组合收购支付2.104亿美元若达成特定里程碑最高再支付2.35亿美元[98] - 2023年8月31日完成800万股普通股私募每股26.25美元净收益约2.022亿美元用于胆汁酸组合收购预付款[100] 协议相关费用情况 - 与Shire（武田）协议下已累计或支付9100万美元开发监管和销售里程碑费用[101] 产品销售相关情况 - 公司有三种获批药品预计其产品总销售额将逐年增长[102] - 美国产品销售收入净额取决于商业支付方医疗补助和患者援助计划下免费药品的处方组合[102] - 世界其他地区产品销售收入净额取决于与经销商的合同义务以及与欧洲某些国家政府的定价谈判结果[102] - 2024年第三季度产品销售净额为9030.2万美元2023年同期为4772.5万美元增加4257.7万美元[110] - 2024年前九个月产品销售净额为2.37亿美元相比2023年同期的1.093亿美元增长1.27659亿美元[120][121] 成本相关情况 - 成本销售包括原材料第三方制造成本等受胆汁酸药品收购影响[103] - 2024年第三季度成本为2080.6万美元较2023年同期增加1057.8万美元[113] - 2024年前九个月销售成本为5890万美元相比2023年同期的2201.9万美元增长3684.4万美元[124] 各季度费用情况 - 2024年第三季度研发费用为3171万美元较2023年同期增加559.3万美元[114] - 2024年第三季度销售一般和管理费用为5054.5万美元较2023年同期增加1401.7万美元[115] - 2024年第三季度利息收入为346.9万美元较2023年同期减少59.2万美元[117] - 2024年第三季度利息费用为358.6万美元与2023年同期基本持平[118] - 2024年第三季度其他净收入为 - 108.7万美元2023年同期为132.2万美元[119] - 2024年第三季度营业费用为10306.1万美元较2023年同期增加3018.8万美元[110] - 2024年前九个月许可和其他收入为50万美元相比2023年同期的750万美元下降700.5万美元[123] - 2024年前九个月研发费用为9660.4万美元相比2023年同期的7167.4万美元增长2493万美元[125] - 2024年前九个月销售一般和管理费用为1.454亿美元相比2023年同期的9969.6万美元增长4570万美元[126] - 2024年前九个月终止收入利息购买协议损失为0相比2023年同期的4910万美元[127] - 2024年前九个月利息收入为1060万美元相比2023年同期增长62.8万美元[128] - 2024年前九个月利息费用为1070万美元相比2023年同期下降81万美元[129] - 2024年前九个月其他净收入为100万美元相比2023年同期的20万美元增长74.5万美元[130] 证券发行相关情况 - 2022年9月提交自动货架注册声明注册无限量证券但截至2024年9月30日未发行[132] - 2023年11月签订销售协议可出售最多2亿美元普通股但截至2024年9月30日未发行[132] - 2020年8月注册声明涵盖最多3亿美元证券已发行2125090股普通股收益4370万美元[132] 现金流量情况 - 2024年9个月运营活动净现金流入1540万美元2023年同期净流出5432.6万美元[136][137] - 2024年9个月投资活动净现金流出9076.6万美元2023年同期10520万美元[138] - 2024年9个月融资活动净现金流入1235.9万美元2023年同期33482.3万美元[139] 利率汇率影响情况 - 利率10%假设变动对2024年9月30日现金等价物和投资公允价值无重大影响[141] - 美元汇率近10%波动对2024年9月30日外币计价净资产和负债公允价值影响约30万美元[142] - 2024年9月30日现金等价物和投资的10%利率假设变动不会产生重大影响[141] - 基于2024年9月30日外汇敞口10%的汇率波动会使外汇计价净资产和负债公允价值潜在变动约30万美元[142] - 美元兑欧元和瑞士法郎汇率波动影响公司运营结果[142] 其他运营相关情况 - 公司运营涉及美国荷兰瑞士和部分欧洲国家[142] - 公司认为通货膨胀未对运营结果产生重大影响[143] - 2024年9月30日公司有大量现金及现金等价物存于一家金融机构且超过联邦保险限额[141] - 公司投资主要目标为保存资本以资助运营[141] - 公司不期望利率预期变化对现有投资利率风险产生重大影响[141] - 2024年9月30日未偿票据本金总额为3.163亿美元[141] - 2024年9月30日票据近似公允价值为4.662亿美元[141]