公司业务与产品 - 公司为临床阶段公司致力于开发针对严重代谢疾病的变革性疗法[125] - 公司目前无产品销售收入且近期也不期望有[134] 公司亏损情况 - 公司净亏损2024年前九个月为1.82亿美元2023年同期为9660万美元[130] - 公司2023年净亏损1.518亿美元2022年为1.12亿美元[130] - 截至2024年9月30日累计赤字7.561亿美元[130] - 公司预计未来几年继续产生大量费用[131] 研发相关费用 - 研发费用主要包括员工相关费用等多项[135] - 后期临床开发阶段产品候选者开发成本更高[137] - 临床开发成本受多种因素影响[138] - 2024年9月30日止三个月研发费用为7223.2万美元较2023年同期增加3359.8万美元[144][145] - 2024年9月30日止九个月研发费用为1.782亿美元较2023年同期增加8979.8万美元[149][150] 管理与利息相关费用 - 2024年9月30日止三个月管理费用为947.1万美元较2023年同期增加149万美元[144][146] - 2024年9月30日止九个月管理费用为2919.4万美元较2023年同期增加660.3万美元[149][151] - 2024年9月30日止三个月利息费用为124.6万美元较2023年同期增加35.8万美元[144][147] - 2024年9月30日止九个月利息费用为346.8万美元较2023年同期增加126.6万美元[149][152] - 2024年9月30日止三个月利息和其他收入为1024.4万美元较2023年同期增加240万美元[144][148] - 2024年9月30日止九个月利息和其他收入为2883万美元较2023年同期增加1220.4万美元[149][153] 公司资金状况 - 截至2024年9月30日有现金等7.871亿美元可支持相关研究到2027年下半年[133] - 2024年9月30日公司有现金及等价物等7.871亿美元[154] - 2024年9月30日止九个月经营活动现金净流出1.63017亿美元[155] - 非可取消采购和其他安排从2023年12月31日的3210万美元降至2024年9月30日的2760万美元减少了450万美元[168] - 截至2024年9月30日公司有现金、现金等价物和短期及长期有价证券7.871亿美元[171] 公司融资相关 - 公司预计完成EFX临床开发等需要额外资金[165] - 在产生大量产品收入前将通过多种方式融资[166] - 若通过股权或可转换债务融资可能稀释所有权权益[166] - 债务和优先股融资可能含限制条款[166] - 若无法筹集资金可能延迟减少或取消产品开发或商业化[166] 公司风险相关 - 公司有受利率影响的可变利率定期贷款但利率10%的假设相对变化对财务报表无重大影响[173] - 多数交易以美元进行但部分交易涉及欧元和英镑面临外汇风险汇率10%假设变化无重大影响[174] - 虽目前通胀未对公司产生重大影响但未来可能影响临床试验、制造成本等[175]