财务数据（现金、资产、负债、权益） - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券约为4.925亿美元[15] - 2024年9月30日现金现金等价物和有价证券为492536千美元，2023年12月31日为318393千美元[22] - 2024年9月30日其他资产为18746千美元，2023年12月31日为21642千美元[22] - 2024年9月30日总资产为511282千美元，2023年12月31日为340035千美元[22] - 2024年9月30日负债为22405千美元，2023年12月31日为21205千美元[22] - 2024年9月30日股东权益为488877千美元，2023年12月31日为318830千美元[22] - 2024年9月30日负债和股东权益总计为511282千美元，2023年12月31日为340035千美元[22] 季度费用 - 2024年第三季度研发费用为3220万美元较上季度增加150万美元[16] - 2024年第三季度一般和行政费用为820万美元较上季度增加80万美元[17] 季度净亏损 - 2024年第三季度净亏损3410万美元每股净亏损0.36美元[17] 试验数据报告计划 - CANYON试验预计2024年12月报告数据[4] - 公司计划2024年第四季度报告LYNX数据[8] - 公司预计2025年第一季度报告CIRRUS - HCM 28天数据[10] 试验数据对营销和后续试验的影响 - GRAND CANYON数据若积极可支持营销申请[5] - 公司将依据LYNX和FOX试验数据计划2025年启动Duchenne的3期试验[8] 试验中的观察结果 - 在CIRRUS - HCM试验A部分中100和200毫克单剂量组观察到休息LVOT - G平均降低67%可激发LVOT - G平均降低55%[12]