财务业绩 - 公司第三季度收入为86,742,000美元，同比增长319,178,000美元[7] - 公司第三季度净亏损为36,149,000美元[32] - 公司第三季度经营活动产生的现金流为负11,921,000美元[32] - 公司在2024年前9个月的净亏损为62.086百万美元[35] - 公司2024年前三季度产品销售收入分别为1.17亿美元和3.19亿美元，同比增长35%和34%[49] - 公司2024年前三季度合作及其他收入分别为101.9万美元和585.3万美元[49] - 公司预计2024年总费用(包括股票激励费用)将超过总收入，预计将继续亏损和现金流为负[43] 研发和销售费用 - 研发费用为46,879,000美元，销售及管理费用为50,648,000美元[32] - 公司在2024年前9个月的股票激励费用为44.074百万美元[35] 财务费用 - 公司第三季度利息收入为4,184,000美元，利息支出为27,345,000美元[32] - 公司第三季度外汇损失为737,000美元[32] - 公司在2024年前9个月的非现金利息费用和债务发行成本摊销为53.571百万美元[35] 税务 - 公司第三季度所得税费用为330,000美元[32] 每股数据 - 公司第三季度每股基本和稀释亏损为0.19美元[32] - 公司第三季度加权平均股数为189,644,000股[32] - 公司于2024年9月30日共有63,666,000股股票被保留用于未来发行[173] 现金流和投资 - 公司在2024年前9个月的投资到期收回为262.48百万美元[35] - 公司在2024年前9个月的股票期权行权净收入为4.03百万美元[35] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日,公司持有的美国政府及其机构发行的债券公允价值分别为252,598,000美元和277,358,000美元[121][122][123] - 公司的现金等价物和投资集中在少数几家主要金融机构,存在一定的集中风险[110] 收入确认 - 公司产品销售收入主要来自ORLADEYO和RAPIVAB，并根据合同情况对销售收入进行估计和调整[51,52,53,54,55,56] - 公司根据合同履约进度确认收入,对于包含多项履约义务的安排,需要评估知识产权许可是否构成单独的履约义务[61,62] - 公司不提供合同退货权,除非产品损坏或缺陷,并根据专科药房提供的报告记录未被患者接受的销售额[58] 应收账款和存货 - 公司主要应收账款来自产品销售,并根据客户的支付能力计提坏账准备[72,73] - 公司存货主要为ORLADEYO和peramivir,并定期评估存货的可变现净值和过期风险[74,75,76] - 截至2024年9月30日,公司应收账款中包括ORLADEYO销售71,046,000美元,RAPIVAB销售410,000美元[124] - 截至2024年9月30日,公司存货净额为29,195,000美元,主要为ORLADEYO相关[127][128] 研发费用 - 公司将研发费用在发生时计入当期,在获得监管批准后才资本化后续的生产成本[77] - 公司的研发费用包括人工费、临床试验费、材料费等直接费用,以及间接费用[84,85,86] 应计费用 - 公司根据合同进度确认应计费用,主要包括临床试验、合同生产等费用[81,82] 产品销售和分销 - 公司主要收入来源是ORLADEYO在美国和其他全球市场的销售[108] - ORLADEYO在美国的销售主要通过一家专门的药房进行分销[106] - 公司在其他全球市场直接或通过分销商分销ORLADEYO,除了日本市场由合作伙伴Torii独家销售[107] - 公司依赖少数第三方供应商进行药品开发活动,如果任何供应商无法提供服务,将严重影响公司的药品开发能力[107] - 公司依赖单一来源制造商生产原料药和成品药,以及依赖单一专门药房分销在美国批准的药品,任何延迟或中断都可能对商业收入和产品候选药物的未来采购和储备产生不利影响[109] - 公司ORLADEYO的应收账款主要来自一家客户,存在信用集中风险[111] 患者援助计划 - 公司提供患者援助计划,为患者提供一定期限内的免费药品,以帮助其建立保险覆盖[57] 会计政策变更 - 公司预计将采用新的会计准则ASU 2023-07和ASU 2023-09,这将导致更多披露要求,但不会对公司的财务报表产生重大影响[113,114] 版权收益权交易 - 公司于2020年12月和2021年11月与RPI和OMERS分别签订了版权收益权购买协议，总计获得3亿美元现金[129][131][132] - 根据协议,RPI和OMERS有权获得公司ORLADEYO和BCX10013产品在不同销售区域和销售额区间的分级版权收益[129][130][133][134][136][137] - 公司需要按季度向RPI和OMERS支付相关版权收益,直至满足协议中的特定条件[138] - 协议中包含公司的一些承诺和限制条款,如定期报告、第三方审计等[140] - 公司根据最新预测对Royalty Purchase Agreements下的预期未来特许权使用费支付金额和时间进行了评估，未发现重大变化[141] - 公司定期评估预期特许权使用费支付金额和时间，并据此调整Royalty financing obligations的摊销和实际利率[141] 贷款协议 - 公司于2023年4月17日与BioPharma Credit Investments V (Master) LP和BPCR Limited Partnership签订450,000,000美元的贷款协议(Pharmakon Loan Agreement)[145] - 公司使用Pharmakon Loan Agreement下的300,000,000美元贷款(Tranche A Loan)偿还了241,787,000美元的Athyrium Credit Agreement下的贷款[145] - Pharmakon Loan Agreement下的Tranche A Loan在2024年9月30日和2023年9月30日的实际利率分别为13.34%和13.24%[148] - 公司在2024年3月31日和2024年6月30日将Pharmakon Loan Agreement下Tranche A Loan的50%利息计入本金(Pharmakon PIK Interest Payment)[153] - 公司在2020年12月7日与Athyrium Opportunities III Co-Invest 1 LP签订了200,000,000美元的信贷协议(Athyrium Credit Agreement)[157] - 公司于2022年7月29日根据Athyrium Credit Agreement提取了25,000,000美元的Term B Loan和50,000,000美元的Term C Loan[158] - 公司于2021年11月19日修订了Athyrium Credit Agreement,允许公司签订2021 RPI Royalty Purchase Agreement和OMERS Royalty Purchase Agreement[159] - 公司于2023年4月17日使用Pharmakon贷款协议的资金偿还了Athyrium贷款本金240,452美元以及截至2023年6月30日利息1,335美元[162] - 公司因提前偿还Athyrium贷款而支付了2%的退出费17,261美元以及注销未摊销融资成本11,758美元,合计29,019美元作为一次性债务清偿损失[163] 租赁 - 公司于2023年9月30日和2024年9月30日的经营租赁和融资租赁费用分别为666,000美元和348,000美元[164] - 公司于2024年9月30日的经营租赁和融资租赁负债分别为9,114,000美元和3,916,000美元[167,168] 股份支付 - 公司于2023年9月30日和2024年9月30日三个月和九个月的股份支付费用分别为12,279,000美元和17,249,000美元[175] - 公司于2024年7月采用退休政策导致加速确认4,090,000美元的股份支付费用[176] - 公司于2024年9月30日有33,402,000份未行权的股票期权,加权平均行权价格为8.16美元,加权平均剩余合同期限为6.15年[177] 合作协议 - 公司与Torii Pharmaceutical Co., Ltd.签订了修订后的ORLADEYO在日本的商业化和许可协议,公司将获得20%-80%的分级销售提成[191][192] - 公司与美国卫生和公众服务部签订了高达6.94亿美元的合同,供应最多95.6万剂RAPIVAB(注射用帕拉米韦)用于国家战略储备[194] - 公司与Clearside Biomedical, Inc.签订了许可协议,授权公司使用Clearside的SCS Microinjector®将其实验性血浆钙精蛋白抑制剂avoralstat递送至眼睛后部以治疗糖尿病性黄斑水肿[197][198] 裁员 - 公司实施了裁员,涉及员工的遣散费和一次性终止福利共计467.4万美元[200][201] - 公司正在进行裁员,截至2024年9月30日的三个月和九个月期间,计提了相关裁员费用1,264千美元[203] - 公司已支付裁员费用3,168千美元[203] - 截至2024年3月31日,裁员相关负债余额为1,476千美元[203] - 截至2024年6月30日,裁员相关负债余额为297千美元[203] - 截至2024年9月30日,裁员相关负债余额为6千美元[203] - 公司预计不会再发生重大的裁员费用[203] 后续事项 - 公司于2024年8月5日宣布终止BCX10013的开发[134] - 公司认为截至财务报表发布日未发生需要披露的重大后续事项[204]