临床试验进展 - 公司目前有4个在研的药物候选物，用于治疗至少5种不同的癌症适应症[84] - 公司的主要药物候选物prexigebersen正在进行二期临床试验，用于治疗急性髓系白血病(AML)[85][86][87][88] - 在二期临床试验的安全性运行阶段，6名可评估患者中有5名(83%)对治疗产生反应，包括4名(67%)达到完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复/无白血病状态，1名(17%)达到部分缓解[89] - 在首个队列中，14名新诊断AML患者中有12名(86%)达到完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复，这一结果显著高于单用decitabine和venetoclax治疗新诊断AML患者的54%-74%完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复率[90] - 在第二个队列中，14名复发/难治AML患者中有8名(57%)达到完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复，这一结果显著高于单用decitabine和venetoclax治疗复发/难治AML患者的12%-52%完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复率[90] - 公司正在评估是否扩大二期临床试验至欧洲[92] - 公司正在准备前临床研究,评估prexigebersen用于治疗肥胖及肥胖相关癌症[94] - 公司的第二个药物候选物BP1002正在进行一期临床试验,用于治疗难治/复发性淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病[95] - 公司正在开展BP1002治疗难治复发急性髓系白血病(AML)的临床1/1b期试验，其中包括对维诺布汀耐药患者的治疗[96] - 公司的第三个药物候选物BP1003正在进行IND使能研究，作为治疗胰腺癌、非小细胞肺癌和AML的潜在治疗方法[97] - 公司的第四个药物候选物BP1001-A已经启动了针对复发或晚期实体瘤患者的1/1b期临床试验[98] 财务状况 - 公司在2024年6月30日的累计亏损为1.126亿美元，预计未来会继续亏损并扩大[101] - 公司2024年第二季度的研发费用为187.3万美元，较2023年同期下降[116] - 公司2024年第二季度的净亏损为190万美元，较2023年同期下降[121] - 公司2024年第二季度的公允价值变动收益为120万美元[120] - 公司目前没有收入，未来收入取决于药物候选物的成功开发和商业化[106,107] - 公司目前没有安排的债务融资渠道[101] - 公司在2024年6月30日结束的三个月内的每股净亏损为1.16美元，而2023年6月30日结束的三个月内为10.64美元[122] - 2024年上半年公司无收入，与2023年上半年持平[123] - 2024年上半年研发费用为420万美元，较2023年上半年减少290万美元，主要由于药品生产费用减少所致[124] - 2024年上半年一般及行政费用为260万美元，较2023年上半年增加10万美元，主要由于法律费用增加[125] - 2024年上半年公司的经营亏损为670万美元，较2023年上半年减少280万美元[126] - 2024年上半年公司的净亏损为500万美元，较2023年上半年减少450万美元[128] - 2024年6月30日公司现金余额为400万美元，较2023年12月31日增加300万美元[131] - 2024年上半年公司通过多次股权融资获得约720万美元的净融资[133,137,140,141] - 公司目前无法确保未来12个月内有足够的现金满足其义务和资金需求[131] - 公司已终止与Wainwright的股票发行协议,但仍可在2022年注册声明下进行其他股权融资[134,135] 未来展望 - 预计将继续发生与正在进行的活动相关的重大运营费用，包括进行临床试验、制造和寻求药物候选物prexigebersen、BP1002、BP1003和BP1001-A的监管批准[142] - 将继续需要大量额外资本来满足预计的运营需求，但额外资本可能无法及时获得或以有利条件获得[142] - 未来资本需求可能会发生变化，并将取决于多个因素[142] 其他 - 截至2024年6月30日，公司没有任何重大的资产负债表外安排[143] - 财务报表的编制需要管理层做出假设、估计和判断，关键会计政策自2023年12月31日以来未发生重大变化[144][145] - 不适用市场风险的定量和定性披露[146]