生物制品许可申请 - 完成与FDA的Type A会议，就即将重新提交的pz-cel生物制品许可申请达成初步一致[5] - 已完成大部分化学制造和控制方面的缺陷修正，预计2024年下半年重新提交生物制品许可申请[3,5] - 未来6个月内有望获得FDA的上市决定[5] 长期安全性数据 - 获得了长达11年的pz-cel长期安全性数据，并在学术会议上进行了报告[7] 商业化准备 - 正在进行商业化准备工作，包括与治疗中心洽谈、医疗和支付商务互动、建立供应链和企业能力[7] 新技术合作 - 与Beacon Therapeutics达成非独家协议，评估公司的AAV204载体在眼科适应症中的应用[9] 财务状况 - 完成7500万美元的增发融资，现金和现金等价物为1.23亿美元，预计可支持运营至2026年[10,11,12] - 二季度研发费用920万美元，管理费用860万美元，净利润740万美元[13] 未来发展 - 获得FDA优先审评券的可能性[16] - 重申对罕见病组合产品的持续兴趣[16]