药物研发和临床试验 - 公司正在开发一系列专有的糖类模拟物,用于治疗癌症和炎症性疾病[81] - 公司的主要药物候选物uproleselan是一种特异性E-选择素拮抗剂,正在开发用于复发/难治性急性髓系白血病的治疗[82] - 公司在2021年完成了388名患者的第3期临床试验,但最终结果未能达到统计学显著性[83] - 在原发性难治性患者中,uproleselan组的中位总生存期为31.2个月,明显优于安慰剂组的10.1个月[85] - 在FAI方案治疗中,uproleselan组的中位总生存期为30.2个月,优于安慰剂组的12.8个月[85] - 公司已与FDA进行沟通,认为需要进行额外的临床试验以获得监管批准,但目前资金有限[88] 商业化和合作 - 公司正在与Apollomics合作,在大中华区开发和商业化uproleselan和GMI-1687[95,97] - 公司尚未从销售药品中获得任何收入，主要收入来源于许可和合作协议的预付款和里程碑付款[101] - 公司与Apollomics的合作协议可能带来里程碑付款和版税收入,但具体时间和金额存在不确定性[127] 财务状况 - 公司目前的现金和现金等价物预计可以维持到2025年第二季度[94] - 公司正在评估各种战略方案以最大化股东价值,包括并购、出售资产等[93] - 研发费用主要用于临床试验、人员薪酬和股权激励等[102][103][104][105][106] - 研发费用增加主要是由于准备uproleselan商业化生产和配方的成本增加[119] - 一般管理费用下降主要是由于人员相关费用和专业服务费用的减少[123] - 公司目前现金和现金等价物为2,240万美元[125] - 公司已经完成了2022年4月22日生效的100百万美元股票发行计划,截至2024年6月30日尚有6,600万美元可供发行[126] - 公司已经取消了之前的原料采购承诺和商业化生产协议,目前没有重大资本支出和长期合同义务[129][130][131][132] - 公司未来能否从产品销售中获得现金流入存在很大不确定性[134] - 公司在2024年上半年净亏损3,690万美元，经营活动净现金流出3,490万美元[138] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为2,240万美元，没有承诺的额外融资来源[138] - 管理层认为公司目前的现金状况和预计的负现金流,在财务报表发布后一年内存在持续经营能力的重大不确定性,需要获得额外融资或进行其他形式的非股权或债务安排[138] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流出1,940.2万美元,主要用于uproleselan临床开发项目的预商业化工作和制造成本[140] - 2024年上半年投资活动产生的现金流出用于购置电脑、办公和实验室设备,金额不重大[141] - 2024年上半年筹资活动产生的现金流入主要来自于行权股票期权[142]