财务状况 - 公司现金及现金等价物为24,770千美元，较2023年12月31日的21,709千美元增加[14] - 公司持有的可供出售证券为67,003千美元，较2023年12月31日的92,585千美元减少[14] - 公司于2024年6月30日持有12,004千美元的现金等价物和75,533千美元的有价证券[83][84] - 公司于2023年12月31日持有13,763千美元的现金等价物和96,935千美元的有价证券[86][87] - 公司预计未来12个月内现金及现金等价物将足以支持其运营和资本支出[37,38] - 公司正在寻求通过公开或私募股权融资、债务融资等方式获得额外资金[36] 经营业绩 - 公司研发费用为21,965千美元，较2023年上半年的34,160千美元减少[19] - 公司一般及行政费用为13,025千美元，较2023年上半年的27,111千美元减少[19] - 公司净亏损为32,702千美元，较2023年上半年的58,194千美元减少[19] - 公司在2024年6月30日的累计亏损为6.272亿美元[33] - 公司目前尚未产生任何产品销售收入[34] 融资活动 - 公司发行6,000,000股普通股获得8,742千美元资金[23] - 公司股票期权行权及受限股单位解锁获得35千美元[23] - 公司以员工股票购买计划发行98,565股普通股获得50千美元[23] - 公司股份支付费用为3,173千美元[23] - 公司在2024年3月通过ATM融资方式获得了870万美元的净收益[35] 资产减值 - 公司在2024年6月30日止三个月和六个月内确认物业和设备的减值为40万美元[53][54] - 公司未在2023年6月30日止三个月和六个月内确认物业和设备的任何减值[53][54] - 公司未在2024年6月30日和2023年6月30日止三个月和六个月内确认使用权资产的减值[57] - 公司在2024年上半年确认了与在建资产相关的减值费用[208] 其他收益 - 公司在2024年6月30日止三个月和六个月内确认其他收益净额为140万美元[64][66] - 公司在2023年6月30日止三个月和六个月内确认其他收益净额为150万美元和310万美元[65][67] 研发合作 - 公司与宾夕法尼亚大学基因治疗项目建立了战略研究合作关系[31] - 公司与Gemma Biotherapeutics公司签订了一系列许可协议,将PBGM01、PBKR03和PBML04三个项目进行转让[144,152,153,154] - 公司与Gemma公司签订了研究合作协议,由Gemma负责公司亨廷顿病和颞叶癫痫的研究项目[145,155] - 公司与Catalent签订了修订后的合作协议和生产供应协议[119,120] 产品研发 - 公司的主要产品候选药物PBFT02正在开发用于治疗由progranulin缺乏引起的额颞叶痴呆[32] - PBFT02已获得FDA孤儿药和快速通道认定,以及欧盟孤儿药认定[165] - 计划将PBFT02拓展至FTD-C9orf72和ALS,并已获得监管机构的积极反馈[168][169] - 相信PGRN水平升高可能改善携带GRN rs5848单核苷酸多态性的阿尔茨海默病患者的病程[170] - 已将儿童项目GM1、Krabbe和MLD外许给Gemma公司[171] 未来展望 - 公司预计未来研发费用将保持稳定,因为外包项目的减少将抵消剩余项目推进带来的增加[205] - 公司预计未来管理费用也将保持稳定,但如果产品进入后期临床试验,管理费用可能会增加以支持研发和潜在商业化[207] - 预计现有现金、现金等价物和有价证券可支持公司运营至2026年第二季度[178]