产品批准和商业化 - X4获得XOLREMDI(mavorixafor)在WHIM综合征12岁及以上患者中的FDA批准[6] - X4正在执行XOLREMDI在美国的上市,包括与目标医生和罕见疾病患者倡导组织增加互动,持续开展疾病宣传和教育活动,以及启动X4Connect和护士教育项目提供患者支持服务[6,7] - X4计划于2025年初向欧洲药品管理局(EMA)提交mavorixafor用于WHIM综合征的监管申请,并正在探索其他可能的地理区域机会[7] 临床试验进展 - X4在慢性中性粒细胞减少症(CN)的II期临床试验中获得积极的中期数据,显示每日口服mavorixafor作为单药或与G-CSF联合使用能够持续增加参与者的绝对中性粒细胞计数(ANC)[8] - X4启动了针对CN患者的III期4WARD临床试验,旨在评估口服每日mavorixafor(单药或联合G-CSF)的疗效、安全性和耐受性[8] 财务表现 - X4在2024年第二季度实现了0.6百万美元的XOLREMDI产品销售收入,成本为0.3百万美元,其中包括0.2百万美元的许可费用[9] - X4在2024年第二季度实现了9,080万美元的净利润,主要包括1.05亿美元的优先审评券出售收益和2,020万美元的衍生工具公允价值变动收益[10] - X4在2024年6月30日拥有1.695亿美元的现金、现金等价物、受限现金和短期有价证券,预计可支持公司运营至2025年底[9] - X4在2024年第二季度的研发费用为2,090万美元,销售及管理费用为1,330万美元[10] - 公司在2024年上半年实现产品收入563,000美元[20] - 公司在2024年上半年的研发费用为20,914,000美元[20] - 公司在2024年上半年的销售、一般及管理费用为13,278,000美元[20] - 公司在2024年上半年实现了105,000,000美元的非金融资产出售收益[20] - 公司在2024年上半年实现净利润90,833,000美元[20] - 公司在2024年6月30日的现金及现金等价物为147,218,000美元[21] - 公司在2024年6月30日的总资产为210,611,000美元[21] - 公司在2024年6月30日的总负债为116,160,000美元[21] - 公司在2024年6月30日的总股东权益为94,451,000美元[21] - 公司在2024年上半年的每股基本收益为0.45美元[20]