研发管线和临床进展 - 公司正在开发基于核激素受体的修饰基因治疗平台，用于治疗视网膜疾病，包括遗传性视网膜疾病和多因素性疾病[115][116] - OCU400已获得FDA孤儿药物认定和RMAT认定，并在欧洲获得孤儿药物认定，显示其广泛的治疗潜力[116] - OCU400 I/II期临床试验结果显示，89%的受试者在最佳矫正视力、低照度视力或多光度移动测试评分方面有所保持或改善[118] - 公司已获FDA批准启动OCU400 III期临床试验用于视网膜色素变性的治疗，这是首个进入III期的广泛视网膜色素变性适应症的基因治疗项目[119][121] - OCU410和OCU410ST正处于I/II期临床开发阶段，分别用于干性年龄相关性黄斑变性和Stargardt病的治疗[123][125][126] - 公司正在与NIAID合作开展OCU500 COVID-19疫苗的I期临床试验[129] 财务表现 - 2024年第二季度合作安排收入为11.41亿美元，较2023年同期增加6.56亿美元[134] - 2024年第二季度研发费用下降5.67亿美元，主要由于COVAXIN项目终止导致费用减少[135] - 2024年第二季度一般及行政费用下降1.76亿美元，主要由于专业服务费用减少10%和人员成本下降8%[136] - 2024年第二季度其他收益(费用)净额下降0.31亿美元，主要由于利息收入减少[137] - 2024年上半年合作安排收入增加1.23亿美元，主要由于公司对合作伙伴提供的共同开发服务进行季度重新评估[142] - 2024年上半年研发费用下降9.02亿美元，主要由于COVAXIN项目终止和人员成本下降[143] - 2024年上半年一般及行政费用下降3.67亿美元，主要由于专业服务费用、人员成本和保险费用的减少[144] 现金流和持续经营能力 - 2024年6月30日公司现金、现金等价物和受限现金余额为16亿美元[146] - 2024年上半年经营活动产生的现金流出为20.51亿美元[151] - 2024年上半年投资活动产生的现金流出为2.87亿美元，主要用于购置固定资产[153] - 截至2024年6月30日，公司拥有约1600万美元的现金、现金等价物和受限现金[158] - 公司认为截至2024年6月30日的现金及现金等价物以及2024年6月30日之后筹集的资金预计将使公司的运营持续到2025年第三季度[158] - 公司需要筹集大量额外资金以为未来运营提供资金，管理层正在评估不同的融资策略[158] - 公司融资能力受地缘政治动荡、宏观经济条件以及通胀影响的制约，因此无法保证融资努力会成功[158] - 如果公司无法获得必要的资金，将需要推迟、缩减或取消部分或全部研发和商业化工作，并考虑其他战略选择[158] - 由于上述因素以及预计将持续的支出，公司持续经营能力存在重大不确定性[159] 其他披露 - 公司在报告期内没有任何资产负债表外安排[160] - 公司的关键会计政策和重大判断及估计在2023年年报中有详细披露，本报告期内未发生重大变化[161] - 公司已采纳的新会计准则在财务报表附注中有详细说明[162] - 公司未披露任何市场风险相关的定量和定性信息[162]