产品和管线 - 公司拥有两款商业化产品NUPLAZID和DAYBUE[101,103] - NUPLAZID于2016年4月获FDA批准用于治疗帕金森病相关幻觉和妄想[101] - DAYBUE于2023年3月获FDA批准用于治疗雷特综合征，是首个获批治疗该病的药物[103] - 公司正在开发新药物ACP-101和ACP-204用于治疗其他神经精神疾病[107,108] - 公司与Stoke公司合作开发针对SYNGAP1综合征、雷特综合征和其他神经发育疾病的RNA疗法[109] 财务状况 - 公司2024年6月30日累计亏损达24亿美元[110] - 公司预计未来12个月内现金、现金等价物和投资证券将足以支持计划的运营[141] - 未来资本需求可能会增加,取决于多个因素,如收购新的产品候选药或研发项目、研发项目的范围和数量、与合作伙伴的里程碑付款、新的合作和许可协议、DAYBUE上市后研究和NUPLAZID及DAYBUE的持续商业化活动等[142] - 公司预计未来将通过现有现金、股权或债务融资、战略合作等方式满足现金需求[144] - 公司投资组合未受到过去信贷市场动荡的不利影响,但未来仍存在潜在风险[145] - 公司主要的现金需求和经营费用包括员工和顾问费用、临床试验管理、产品营销以及支持业务运营的基础设施投资[147] 研发和商业化 - 公司研发费用主要包括外部服务提供商费用、员工薪酬和股份支付等[115,116,117] - 公司正在进行DAYBUE的上市后研究以满足FDA要求[115] - 公司正在拓展DAYBUE和trofinetide在其他市场的商业化[106] - 公司预计研发费用将继续保持较高水平,以支持DAYBUE的上市后研究和ACP-101、ACP-204等早期管线项目的进一步开发[119] - 销售、一般及管理费用增加,主要由于支持NUPLAZID品牌的新消费者激活计划、支持DAYBUE的营销投入以及支持trofinetide在美国以外地区商业化的投资[130][140] - NUPLAZID和DAYBUE的净销售额分别为1.574亿美元和8460万美元,增长主要来自于销量增加和平均净销售价格上升[126][133] - DAYBUE的销售成本占净销售额的比例较高,主要由于支付给Neuren的许可费和特许权使用费[127][136] - 在使用完零成本库存之前,DAYBUE的销售成本占净销售额的比例预计将维持在中单位数到高单位数的水平[138] - 公司正在为DAYBUE在美国以外的监管批准申请以及其他产品候选药物的申请准备费用,并支持这些申请的审查[143] - 公司正在为在美国商业使用NUPLAZID和DAYBUE的制造和分销费用[143] - 公司正在努力获得DAYBUE在美国以外地区的监管批准并实现产品销售[143] - 公司需要承担或偿还与合作伙伴的合作协议相关的费用[143] - 公司需要支付知识产权相关的申请、诉讼、维护等费用[143] - 公司需要维持或确保pimavanserin、trofinetide或其他产品候选药物的临床和商业生产的制造安排[143] - 公司需要承担与NUPLAZID或DAYBUE相关的任何产品责任诉讼的成本[143]