产品管线 - CRISPR Therapeutics拥有广泛的产品管线,包括用于治疗血红蛋白病、肿瘤、再生医学、心血管疾病、自身免疫疾病和罕见疾病的产品[28] - 正在进行下一代CAR-T产品CTX112和CTX131的临床试验,分别针对CD19和CD70[3,12,15] - 正在进行体内基因编辑产品CTX310和CTX320的临床试验,分别针对ANGPTL3和LPA[16] - 正在进行CTX211治疗1型糖尿病的临床试验[18] 获批情况 - CASGEVY已在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯和巴林获批上市,用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血[10] - CRISPR Therapeutics在2023年底获批CASGEVY™(exagamglogene autotemcel [exa-cel])用于治疗适合患者的镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血[28] 临床进展 - 截至7月中旬,全球已有超过35家授权治疗中心启用,约20名患者已完成细胞采集[2] - 已开启CTX112治疗系统性红斑狼疮和CTX131治疗血液恶性肿瘤的临床试验[14,15] 财务情况 - 截至2024年6月30日,公司现金及等价物约为20.13亿美元[20] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的总收入为517,000美元,主要来自于授权收入[34] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的研发费用为80,165,000美元,管理费用为19,481,000美元[34] - 2024年第二季度CRISPR Therapeutics的净亏损为126,408,000美元[34] - 截至2024年6月30日,CRISPR Therapeutics的现金及现金等价物为484,472,000美元,总资产为2,339,853,000美元,股东权益为1,980,949,000美元[35] 公司发展 - CRISPR Therapeutics已从一家研究阶段公司转变为一家最近获批首个CRISPR疗法的公司[28] - CRISPR Therapeutics与Bayer和Vertex Pharmaceuticals等领先公司建立了战略合作伙伴关系[28] - CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑技术已得到临床验证,具有创造潜在变革性药物的可能[28]